司美替尼（科赛优）的临床应用范围及疗效解析
发布时间：2025-12-10 点击量： 次
司美替尼（科赛优/KOSELUGO）是一种口服激酶抑制剂，用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）患者，适用于一岁及以上伴有症状性且无法通过手术完全切除的丛状神经纤维瘤的成人和儿童。NF1是一种由NF1基因突变导致的遗传性疾病，患者常表现为皮肤神经纤维瘤和皮肤色素沉着。在一定比例的NF1患者中，神经鞘上会形成丛状神经纤维瘤，这些肿瘤可能引起疼痛、运动功能障碍、气道功能受限、肠道或膀胱功能异常以及容貌变化等问题，严重影响生活质量。
在临床应用中，司美替尼有胶囊和口服颗粒两种剂型。胶囊适用于能够正常吞咽的患者，口服颗粒则方便儿科患者或存在吞咽困难的患者服用。药物需每日口服两次，按时服用有助于维持体内药物浓度，实现持续的疗效。在用药期间，患者需定期接受医生监测，包括心脏功能、眼部检查及血液指标评估，以便及时发现潜在不良反应并采取措施。常见注意事项包括心肌病变、眼部毒性、胃肠道毒性如严重腹泻、皮肤毒性反应、肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平变化以及胚胎和胎儿毒性等。
总之，司美替尼在临床上治疗1岁及以上患有1型神经纤维瘤病且伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的成人和儿童患者，通过抑制MEK信号通路实现对肿瘤的控制。药物在儿科和成人患者中均显示出有效性，并可通过胶囊或口服颗粒剂型使用，以满足不同患者的需要。
参考资料:https://www.koselugo.com
