司美替尼（科赛优）的药理作用机制解析

发布时间：2025-12-10    点击量： 次

司美替尼（Selumetinib，商品名：科赛优/KOSELUGO）是一种口服小分子激酶抑制剂，用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）患者。该疾病是一种遗传性神经系统疾病，患者常出现丛状神经纤维瘤，这些肿瘤可能因位置和数量无法通过手术完全切除，对生活质量造成显著影响。司美替尼适用于一岁及以上的成人和儿童患者，通过口服胶囊或颗粒剂每日两次给药，以控制肿瘤生长、减轻症状，并改善患者的生活质量。自2020年以Koselugo商品名获得美国FDA批准以来，该药物在临床应用中逐步扩展至更广泛的患者群体。
司美替尼的核心药理作用机制在于对细胞信号传导通路的干预。该药物通过阻断MEK1和MEK2两种酶的活性，抑制与细胞增殖和分化密切相关的Ras-Raf-MEK-ERK信号通路。在NF1患者中，Ras信号通路异常活跃，导致神经纤维瘤细胞的异常增殖和肿瘤形成。司美替尼通过靶向MEK酶的抑制作用，减弱这一信号传导，从而抑制肿瘤细胞增生，缩小肿瘤体积，并阻止肿瘤进一步扩散。