维奈托克/维奈妥克（Venetoclax）：治疗慢性淋巴细胞白血病靶向药物

维奈托克/维奈妥克（Venetoclax）是一种新型口服生物可利用的B细胞淋巴瘤-2抑制剂，在治疗慢性淋巴细胞白血病方面表现出显著的临床活性。单独使用或与其他靶向药物联合使用，维奈托克/维奈妥克可导致高比例的持久反应和不可检测的可测量残留疾病。维奈托克/维奈妥克的独特之处在于，它允许固定的一线治疗持续时间为12个月，复发/难治性治疗持续时间为24个月，对依从性和药物经济学具有有利影响。这种方法意味着慢性淋巴细胞白血病的治疗模式从连续治疗转变为定时治疗。如今，确定适合最佳方法的患者仍然具有挑战性。针对持续治疗和限时治疗的临床试验正在进行中。

慢性淋巴细胞白血病(CLL)是西方世界最常见的白血病，自中国也是如此。在美国、欧洲和澳大利亚，诊断年龄约为72岁，约四分之一的患者年龄小于65岁，约6%的患者年龄小于50岁。在过去的几年里，CLL病患者的总生存率持续提高，这是该疾病治疗取得重要进展的结果。

化学免疫疗法，如氟达拉滨、环磷酰胺和利妥昔单抗或苯丁酸氮芥联合奥比珠单抗，已显示可改善CLL患者。最近，CLL细胞存活的特定途径抑制剂(即ibrutinib、idelalisib)正在替代一线和二线适应症的化学免疫疗法。由于高水平的BCL-2蛋白在CLL中表达，因此有理由开发一种与BCL-2的特异性结合的药物，从而取代促凋亡蛋白并快速诱导凋亡。当维奈托克/维奈妥克在临床前试验中进行测试时，很明显它在CLL细胞中诱导凋亡的功效是通过p53非依赖性机制实现的。这些结果预示了在高危复发/难治性CLL的临床试验中，维奈托克/维奈妥克作为单一疗法所获得的惊人疗效。

与CLL的其他靶向药物研究相比，MURANO试验的结果表明了使用维奈托克/维奈妥克进行固定持续时间治疗的可行性，有望使几名患者实现免治疗缓解。值得注意的是，治疗停止后24个月，完成2年VR的患者的PFS为68%。此外，那些外周血检测不到微小残留病(uMRD)的患者表现出特别持久的反应。

随着与使用连续单靶点药物相关的经验的成熟，出现了几个共同的论点。总的来说，毒性、预期的耐药性、无限期治疗的费用代表了一个强有力的论据，认为限时联合治疗是几个患者的可靠方法。MURANO和CLL14试验为大多数患者提供了深度缓解，其结果似乎已经成熟，可以转化为临床实践。

目前维奈托克/维奈妥克已在中国上市，不过价格高昂，但在孟加拉国、老挝等国家仿制药价格相对低廉，疗效相同，经济实惠。（可咨询医学顾问）

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