维奈克拉治疗骨髓增生异常综合征
发布时间：2023-05-16 点击量： 次
维奈克拉是一种通过帮助减缓或停止癌细胞生长来发挥作用的药物，目前已批准可以使用该药物治疗的疾病包括慢性淋巴细胞白血病-CLL，小淋巴细胞淋巴瘤-SLL，急性髓细胞白血病-AML。不少对于该药物的其他用途十分关注，例如治疗骨髓增生异常综合征，该药物是否有效呢？
方法：检索PubMed、医学摘录数据库(EMBASE)、Cochrane图书馆和Web of Science，检索从成立到2022年6月的符合条件的研究。我们使用Cochrane风险偏倚2.0 (RoB 2.0)和非随机研究方法学指数(minor)来评价纳入文献的质量。采用反方差法计算合并比例和95%置信区间(CI)。
结果：荟萃分析包括19项研究，共1615例患者。AML和MDS的总CR/CRi(完全缓解(CR)/完全缓解伴不完全血细胞恢复(CRi))率为57.9% (95% CI 49.5-65.9%， I2 = 83%)。亚组分析显示，新诊断(ND) AML组的合并CR/CRi率为67.5% (95% CI 61.1-73.3%， I2 = 54%)，复发/难治性(R/R) AML组为30% (95% CI 20-44.1%， I2 = 66%)， MDS组为67.6% (95% CI 52.6-79.8%， I2 = 65%)。一项随机对照试验(RCT)显示，ND-AML患者的CR/CRi为64.7%。共有9项研究报告了不良事件，中性粒细胞减少症是最常见的3-4级不良事件，发生率为53.7% (95% CI 61.1-73.3%， I2 = 54%)。
结论：数据分析表明，Ven + AZA方案治疗AML和MDS有效，且对ND-AML的疗效优于R/R AML。该方案最常见的不良反应是3-4级中性粒细胞减少和发热中性粒细胞减少。
但维奈克拉治疗骨髓增生异常综合征的临床适应症并未得到批准，这可能是因为数据不足等多种因素的影响，因此患者请不要将该药物用于骨髓增生异常综合征。经查询，维奈克拉既有原研药又有仿制药。患者如需了解更多药品资讯请咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助每位患者获得优质的医疗资源。
