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维奈克拉治骨髓增生异常效果最新数据

发布时间:2024-02-07    点击量:

研究发现,移植后急性髓性白血病(AML)或骨髓增生异常综合征(MDS)复发的患者可以从维奈克拉和一种低甲基化药物的组合中获得“中度”益处。对于同种异体造血干细胞移植后复发的AML/MDS患者,没有标准的治疗方法,存在许多策略,包括化疗,供体淋巴细胞输注,单独使用HMAs,甚至是继发的异体造血干细胞移植。然而,病人往往不能忍受这些方法。因此,对新的治疗靶点的需求是迫切和必要的,以探索急性髓性白血病(AML)/骨髓增生异常综合征(MDS)移植后复发。

2018年,美国FDA批准了选择性BCL2抑制剂维奈克拉用于老年患者或新诊断的急性髓性白血病(AML)中不符合其他治疗条件的患者。许多研究已经探索了它与HMAs-阿扎胞苷和地西他滨的使用,这是MDS的标准护理。他们的综述涵盖了2019年至2022年间发表的10项研究;5项研究在美国进行,其他研究在欧洲或中国进行。
8项研究报告了完全缓解(CR)和完全缓解伴不完全血细胞计数(CRi)和总缓解率(ORR)。其中6例报告了6个月和1年的生存率。4项研究报告了不良事件(AEs)。这些研究涵盖了243名患者,其中包括230名AML患者。大多数研究规模很小;中位数为26例。根据ELN-2017标准,纳入的患者为中高风险(中危,41.3%,高风险,50.8%)。97.5%的患者复发。
结果显示,维奈克拉联合HMAs治疗的急性髓性白血病(AML)/骨髓增生异常综合征(MDS)移植后复发患者的总CR/CRi为32% ,ORR为48% 。报告6个月生存率为42% ,1年生存率为23% 。研究得出结论,对于同种异体造血干细胞移植后复发的AML/MDS患者,包括先前接受过HMA治疗的患者,将维奈克拉联合HMAs可能成为未来的治疗选择之一。
总之,需要大规模的前瞻性研究来证实维奈克拉联合HMAs的潜在益处。
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