神经母细胞瘤新药Danyelza在美国上市，效果，中国已纳入优先审评！

发布时间：2021-10-13    点击量： 次

　　神经母细胞瘤是儿童常见的肿瘤之一，该肿瘤预后差，长期生存率不足50％。那昔妥单抗的问世为我国复发或难治性高危神经母细胞瘤患者带来了新选择。

　　Danyelza（那昔妥单抗）拟定适应症为治疗复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。在骨或骨髓复发或难治性高危神经母细胞瘤的成人和儿童患者中，Danyelza可与粒细胞巨噬细胞集落刺激因子结合使用。

　　基于201和12-230试验的数据，201研究有95名患者入组，而12-230研究预计将招募约224名参与者。

　　在201研究中，患者在每个四周的第1、3和5天通过静脉输注接受Danyelza联合皮下注射GM-CSF。主要疗效终点为总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。

　　根据FDA的数据，在研究201中治疗的22例患者中，ORR为45％，其中30％的缓解者的DOR为六个月或更长时间。此外，在12-230研究中治疗的38例患者中，ORR为34％，而23％的患者DOR大于或等于六个月。该机构指出，在两项试验中，均在骨骼，骨髓或两者中均观察到了反应。

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