Evrysdi利司扑兰或将用于脊髓性肌萎缩症2月以下婴儿,利司扑兰在中国已上市!
发布时间:2022-03-01 点击量: 次
FDA已受理口Evrysdi(艾满欣,risdiplam,利司扑兰口服溶液用散)的补充新药申请(sNDA),用于治疗2月龄以下、患有脊髓性肌萎缩症(SMA)的症状前婴儿。
在WMS 2021年虚拟大会上已经公布了RAINBOWFISH研究的初步中期数据。
Evrysdi是一种全身分布的口服药物,旨在提高中枢神经系统 (CNS) 和全身的 SMN 蛋白水平。它旨在帮助 SMN2 基因产生更多功能性 SMN 蛋白,从而更好地支持运动神经元和肌肉功能。
利司扑兰(艾满欣)2021年6月在中国获批上市,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。可在家服药,
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