FDA批准依鲁替尼的使用依据怎样的临床疗效？

2020年04月，美国FDA批准靶向抗癌药Imbruvica（ibrutinib，依鲁替尼）联合利妥昔单抗（rituximab）一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。这主要是依据一些临床试验得出的结果。

一些试验发现依鲁替尼彻底改变了慢性淋巴细胞白血病的治疗(CLL)。这种药物通过共价结合BTK激酶结构域的C481残基不可逆地抑制Bruton酪氨酸激酶(BTK，BTK是B细胞受体信号传导和CLL细胞组织归巢的关键蛋白)。之前的研究已经确定了B细胞受体途径在正常和恶性B细胞的维持和存活中的重要性，也强调了靶向该途径对于CLL患者的重要性。临床试验表明，在多个CLL亚组中，包括复发或难治性疾病患者、17p缺失患者、老年患者和初治患者，依鲁替尼具有总体和无进展生存期益处。因此，依鲁替尼被美国食品药品监督管理局批准用于新诊断和复发的疾病。

但是在这个过程中，我们也发现了诸多限制，包括低的完全缓解率、耐药性的发展和罕见的实质性毒性。这些限制是开发依鲁替尼联合用药的动力。

此外，由于治疗时必须使用依鲁替尼直到疾病恶化，这给患者带来了极大的经济负担。据小编了解，规格140mg*90粒的依鲁替尼原研药在国内售价高达16000人民币，长期下去可能掏空一个普通家庭。不少患者选择购买仿制药。目前孟加拉上市的依鲁替尼仿制药，价格相对原研药较低，更多资讯可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。