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莫洛替尼(momelotinib)的作用功效

发布时间:2023-09-27    点击量:

骨髓纤维化是一种罕见的骨髓癌,它会逐渐损害红细胞的生成。它是由jak信号转导器和转录蛋白信号激活器失调引起的,其特征是体质症状、脾肿大和进行性贫血。莫洛替尼含有活性物质momelotinib,它在三个关键信号通路上具有抑制能力:Janus激酶(JAK) 1、JAK2和激活素A受体I型(ACVR1)。该药物通过抑制JAK1和JAK2治疗骨髓纤维化,这可能改善体质症状和脾肿大,抑制ACVR1导致循环铁调素减少,导致红细胞生成增加。铁调素水平在骨髓纤维化中升高,导致贫血。目前FDA已批准它的使用。

FDA批准莫洛替尼的数据来自关键的MOMENTUM研究和来自SIMPLIFY-1 III期试验的成年贫血患者亚群。MOMENTUM旨在评估莫洛替尼与达那唑在贫血、有症状、有JAK抑制剂经历的人群中治疗和减少骨髓纤维化关键表现的安全性和有效性。动量试验达到了所有的主要终点和关键的次要终点,在莫洛替尼与达那唑治疗的患者中,在身体症状、脾反应和输血独立性方面显示出统计学上显著的应答。SIMPLIFY-1旨在评估莫洛替尼与鲁索替尼在未接受过jak抑制剂治疗的骨髓纤维化患者中的疗效和安全性。SIMPLIFY-1的安全性和有效性结果是基于一部分贫血患者。
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