新药速递！杜氏肌肉营养不良症（DMD）新药Duvyzat获批上市
发布时间：2024-04-01 点击量： 次
杜氏肌肉营养不良症(DMD)是一种严重的x连锁神经肌肉疾病，以进行性肌肉变性和无力为特征。它是由编码细胞骨架蛋白肌营养不良蛋白的基因突变引起的。肌营养不良蛋白是肌营养不良蛋白-糖蛋白复合物的一部分，其作用是增强肌肉纤维，并在肌肉收缩和放松时保护它们免受伤害。Duvyzat (givinostat)是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌肉营养不良症。
FDA批准Duvyzat是基于安慰剂对照的3期EPIDYS试验的结果，该试验达到了其主要终点，表明Duvyzat患者在完成用于评估DMD患者运动功能的四阶爬楼梯测试所需的时间上显示出统计学上显著且具有临床意义的差异。2024年3月22日，Duvyzat获美国FDA首次批准。
Duvyzat口服混悬液每日两次随食物服用。与Duvyzat相关的警告和注意事项包括血液学改变、甘油三酯升高、胃肠道紊乱以及室性心律失常风险增加的患者QTc延长。常见的不良反应包括腹泻、腹痛、血小板减少、恶心/呕吐、高甘油三酯血症和发热。如有疑问或不适，请及时与您的主治医生沟通。
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