首款治疗所有DMD基因变异的非甾体类药物Duvyzat上市，疗效显著！
发布时间：2024-04-01 点击量： 次
2024年3月21日，美国食品和药物管理局批准了Duvyzat (givinostat)口服药物用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。Duvyzat是首个被批准用于治疗所有遗传变异DMD患者的非甾体类药物。它是一种组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂，通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失。
DMD是儿童时期最常见的肌肉萎缩症，通常影响男性。这是一种罕见的神经系统疾病，由于缺乏肌营养不良蛋白而导致进行性肌肉无力。随着时间的推移，肌肉退化，导致行走和肌肉力量出现问题，最终导致呼吸问题，导致过早死亡。多年来，DMD患者的预期寿命有所增加，一些患者的寿命超过了30岁。
次要疗效终点是通过北极星移动评价量表(NSAA)评估的身体功能从基线到第18个月的变化，这是一种通常用于评估能够行走的DMD男孩的运动功能的量表。与安慰剂相比，接受Duvyzat治疗的患者在18个月后的NSAA评分恶化较少。
Duvyzat最常见的副作用是腹泻、腹痛、血小板减少(可能导致出血增加)、恶心/呕吐、甘油三酯(体内一种脂肪)增加和发烧。Duvyzat的处方信息包括警告，指出医生在开Duvyzat处方前应评估患者的血小板计数和甘油三酯。血小板计数低于150 × 109/L的患者不应服用Duvyzat。治疗期间应按照建议监测血小板计数和甘油三酯，以确定是否需要改变剂量。对于中度或重度腹泻，也可能需要调整剂量。Duvyzat还可能导致QTc延长，从而增加心律不齐的风险。服用某些药物也会导致QTc延长或患有某些类型心脏病的患者应避免服用Duvyzat。
Duvyzat的推荐剂量取决于个人的体重，请严格按医嘱使用。每日口服两次，随食物服用。如有任何用药问题，请与您的主治医生沟通。
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