首款非甾体新药Duvyzat治疗杜氏肌肉营养不良症（DMD）效果显著
发布时间：2024-04-01 点击量： 次
杜氏肌肉营养不良症（DMD）是最常见的肌营养不良症类型，这是一种导致进行性肌肉无力和损伤的遗传病。Duvyzat含有活性成分givinostat，这是一种新型组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂。在DMD中，肌营养不良蛋白缺乏，导致HDACs酶（组蛋白脱乙酰酶）过度活跃，从而导致肌肉问题和DMD症状。Duvyzat通过阻断HDAC酶来发挥作用，这种酶可以减少过度活动以帮助减缓肌肉退化，从而减缓DMD疾病的进展。
Duvyzat是一种处方药，其具体适应症为用于治疗6岁及以上的杜氏肌肉营养不良症（DMD）。尚不清楚该药物对6岁以下儿童是否安全有效。患者使用Duvyzat时需严格按照医嘱，该药物以口服混悬液的形式与食物一起服用，每日两次。其推荐剂量基于体重，主治医生会告诉您服用量和服用时间。如果需要，您的医嘱可能会更改您的剂量，不要擅自改变此药的剂量。用药时，请密切留意自身是否出现不适症状，并及时与医生沟通。如还有任何疑问，咨询医生，以确保用药安全有效。
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