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Revuforj(Revumenib)是否已经上市销售

发布时间:2025-01-14    点击量:

Revuforj(Revumenib)获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的上市批准,这标志着针对具有赖氨酸转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发性或难治性急性白血病患者的治疗迈入了新的阶段。
Revuforj,作为一种口服小分子药物,属于前沿的menin抑制剂类别。其独特之处在于,它能够针对1岁及以上的成人和儿童中,那些因KMT2A基因易位而导致的急性白血病发挥治疗作用。KMT2A易位,作为一种出现在5%至10%急性白血病患者中的染色体异常重排,尤其在婴儿急性淋巴细胞白血病中更为常见,与白血病的发生和发展密切相关。

深入研究显示,KMT2A的这种异常不仅影响了基因的正常表达,更在白血病的发展过程中扮演了关键角色。特别是它涉及HOXA基因及其辅因子MEIS1的转录途径的上调,这为白血病细胞的增殖提供了有利环境。而menin蛋白,作为一种与KMT2A相互作用的重要分子,其在维持KMT2A的活性和HOXA的表达中起到了至关重要的作用。
Revuforj的创新之处在于它能够通过阻断menin与异常KMT2A之间的这种关键相互作用,从而影响癌细胞的生长和存活。这一机制为那些传统治疗难以奏效的白血病患者提供了新的治疗策略。
临床试验的数据进一步证实了Revuforj的疗效。在某些试验中,接受Revuforj治疗的患者实现了病情的完全缓解,且其缓解的持续时间相较于传统治疗方法有了显著的提升。这些令人鼓舞的结果不仅增强了医学界对Revuforj未来临床应用前景的信心,也为那些正遭受KMT2A易位白血病困扰的患者和家庭带来了新的希望。
参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB18515

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