FDA批准Gomekli（Mirdametinib）：口服MEK抑制剂助力神经纤维瘤治疗
发布时间：2025-03-13 点击量： 次
近日，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准Gomekli（Mirdametinib）用于治疗1型神经纤维瘤（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。这一突破性药物是一种口服MEK抑制剂，为患有该罕见遗传病的患者提供了一种新的非手术治疗选择。
1型神经纤维瘤（NF1）是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，影响全球每3000人中约1人。该病以皮肤色素沉着、神经系统异常和神经纤维瘤形成为特征。其中，丛状神经纤维瘤（PN）是一种深部神经束周围生长的良性肿瘤，可能引起疼痛、功能障碍，甚至器官受压。
MEK（丝裂原活化蛋白激酶激酶）信号通路在NF1相关肿瘤的发生中起关键作用。Mirdametinib通过抑制MEK1/2酶的活性，减少肿瘤细胞的增殖，从而控制或缩小丛状神经纤维瘤。
客观缓解率（ORR）：近40%的患者在治疗后肿瘤缩小≥20%。
耐受性良好：相比其他MEK抑制剂，Mirdametinib的副作用较轻，最常见的不良反应包括皮疹、腹泻和疲劳。
儿童适用性：该药物采用口服胶囊形式，特别适用于儿童和青少年患者。
Mirdametinib的获批不仅填补了NF1-PN的治疗空白，也标志着MEK抑制剂在罕见病领域的又一重要突破。作为口服小分子药物，它为无法手术或手术风险较高的患者提供了新希望。未来，该药物有望拓展适应症，如其他类型的神经纤维瘤甚至某些癌症。
参考资料：https://www.drugs.com/mirdametinib.html
