Gomekli（Mirdametinib）说明书：适应症、用法用量及注意事项
发布时间：2025-03-13 点击量： 次
适应症：
主要用于治疗患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性丛状神经纤维瘤（PN）且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者
作用机制：
Mirdametinib通过抑制MEK1和MEK2的激酶活性，阻断细胞外信号相关激酶（ERK）的磷酸化过程。在正常情况下，ERK的磷酸化是细胞生长、增殖和分化的关键步骤。然而，在1型神经纤维瘤病（NF1）患者中，由于NF1基因的突变，导致MAPK/ERK信号通路异常激活，进而促进神经纤维瘤的生长和增殖。通过特异性地抑制MEK，阻断了ERK的磷酸化，从而抑制了神经纤维瘤细胞的生长和增殖，达到治疗NF1相关丛状神经纤维瘤（PN）的目的。
用药方法：
基于体表面积（BSA）计算，推荐剂量为2mg/m²，每日两次（间隔约12小时）
副作用：
皮疹：成人和儿童患者中最常见的不良反应之一，发生率较高。皮疹可能伴随瘙痒、红斑等症状，严重时可能需要暂停用药或采取其他治疗措施。
胃肠道反应：包括腹泻、恶心、呕吐等，这些不良反应可能影响患者的食欲和营养状况。轻度反应一般不需特殊处理，严重时应咨询医生并考虑调整剂量或停药。
眼部毒性：服用Gomekli可能引起眼部不适，包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离和视力模糊等。因此，患者需定期进行眼科评估，以确保眼部健康。
其他副作用：还包括腹痛、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍等，特别是在儿童患者中较为常见。此外，还可能出现血液学异常，如中性粒细胞计数减少和肌酸磷酸激酶增加。
警告及注意事项：
眼部毒性：Gomekli可能引起眼部毒性反应，包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离和视力模糊。因此，在开始用药前和治疗期间，患者应定期进行全面的眼科评估，一旦出现视力变化或模糊，应立即告知医生，并根据情况调整剂量或停药。
心脏功能监测：Gomekli可能影响左心室功能，对于有心脏病史或LVEF（左心室射血分数）低于55%的患者，应谨慎使用。在用药前，应通过超声心动图评估射血分数，并在治疗期间定期监测心脏功能。
生育与哺乳：Gomekli可能对胎儿造成伤害，孕妇应禁用。育龄女性在治疗期间应采取有效的避孕措施，并在停药后一段时间内继续避孕。此外，由于药物可能通过乳汁分泌，哺乳期女性在治疗期间应避免哺乳。
药物相互作用：
目前尚未明确Gomekli与其他药物的相互作用，患者在用药前应告知医生正在使用的所有药物，避免潜在的药物相互作用风险。
特殊人群用药：
对于2岁以下儿童、65岁以上老年人、肝肾功能损害患者，Gomekli的安全性和有效性尚未明确，应在医生指导下谨慎使用。
参考资料：https://www.drugs.com/mirdametinib.html
