Gomekli（Mirdametinib）药物指南：剂量、疗效及副作用解析
发布时间：2025-03-13 点击量： 次
Gomekli（Mirdametinib）是一种口服MEK1/2抑制剂，获FDA批准用于治疗1型神经纤维瘤（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。该药通过抑制RAS-MAPK信号通路，阻止肿瘤细胞增殖，改善患者症状，为无法手术的PN患者提供了一种高效、安全的治疗选择。
推荐剂量（成人及2岁及以上儿童）2 mg/m²，每天两次（BID），口服给药，空腹或随餐服用均可。8天为一个治疗周期，持续服用至疾病进展或出现不可耐受的副作用。
轻度至中度肝损害患者可调整剂量；重度肝损害患者需谨慎使用。若错过一剂，应尽快补服，但如果**距下一次服药时间少于6小时，则跳过该剂量**，不应双倍剂量补服。
Mirdametinib的疗效在2期临床试验中得到验证，主要数据如下：
中位缓解时间：约6个月内可见明显肿瘤缩小。
缓解持续时间：大多数应答患者可维持1年以上疗效。
症状改善：疼痛、活动能力和生活质量均有显著提高。
Mirdametinib相比于同类MEK抑制剂（如Selumetinib），表现出更好的耐受性，适用于长期管理NF1-PN。
尽管Mirdametinib总体耐受性良好，但仍可能出现以下副作用：
常见副作用（≥10%患者）：皮疹、瘙痒、皮肤干燥、恶心、腹泻、呕吐、疲劳、食欲下降
较少见但严重的副作用：QT间期延长（需监测心电图）、视网膜脱离（若视力模糊，应立即就医）、贫血、中性粒细胞减少
参考资料：https://www.drugs.com/mirdametinib.html
