Gomekli（Mirdametinib）是什么？适应症、机制与临床价值解析

发布时间：2025-03-13    点击量： 次

Gomekli（Mirdametinib）是一种新型口服MEK抑制剂，近期获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗1型神经纤维瘤（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。该药物通过抑制MEK1/2通路，阻止肿瘤细胞的异常增殖，为神经纤维瘤患者，尤其是无法手术的PN患者，提供了一种安全高效的非手术治疗方案。
Gomekli（Mirdametinib）是一种口服、选择性MEK1/2抑制剂，属于丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）信号通路抑制剂的一部分。作为一种小分子药物，它专门靶向MEK1/2激酶，抑制RAS-MAPK信号传导，从而阻止神经纤维瘤细胞的生长。  
与同类MEK抑制剂（如Selumetinib）相比，Mirdametinib具有更好的安全性和耐受性，其口服胶囊剂型使其成为儿童和成人患者的理想选择。  
目前，FDA批准Mirdametinib用于治疗1型神经纤维瘤（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN），并有潜力扩展到其他RAS-MAPK通路相关的疾病，如某些实体瘤和儿童脑瘤。  
（1）1型神经纤维瘤（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）
NF1是一种常染色体显性遗传病，由NF1基因突变导致，全球发病率约1/3000。NF1可引发多种病理表现，包括皮肤神经纤维瘤、丛状神经纤维瘤（PN）、学习障碍、骨骼畸形等。  
其中，丛状神经纤维瘤（PN）是一种良性但侵袭性较强的肿瘤，通常起源于儿童期，并随着时间增长，可能引发疼痛、神经压迫、功能障碍，甚至危及生命。由于其紧贴神经和血管，手术治疗风险极高，因此开发有效的非手术治疗方法至关重要。  
Mirdametinib正是针对NF1-PN开发的创新疗法。其作用机制通过抑制MEK1/2活性，减少PN肿瘤细胞增殖，从而缩小肿瘤体积，缓解症状，提高患者生活质量。