FDA批准Mirdametinib (Gomekli)用于某些神经纤维瘤病1型肿瘤
发布时间：2025-03-13 点击量： 次
2025年2月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准生物制药公司SpringWorks研发的激酶抑制剂Mirdametinib（商品名：Gomekli）用于治疗患有神经纤维瘤病1型（NF1）且伴有症状性丛状神经纤维瘤（PN）且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者。这一批准为NF1相关PN的治疗带来了新的希望。
Mirdametinib是一种口服小分子MEK抑制剂，通过抑制丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）的活性，阻断细胞外信号相关激酶（ERK）通路的信号传导，从而抑制神经纤维瘤细胞的增殖和生长。
FDA的批准基于一项名为ReNeu的多中心、单臂临床试验的结果。该试验共纳入了114名年龄在2岁及以上的NF1相关PN患者，其中58名为成人，56名为儿童。研究结果显示，Mirdametinib在成人和儿童患者中均表现出显著的疗效，客观缓解率（ORR）分别为41%和52%。此外，接受治疗的患者的肿瘤体积显著缩小，且缓解持续时间较长。
Mirdametinib的推荐剂量为每天两次，每次2毫克/平方米体表面积，在每个28天治疗周期的前21天服用。患者应在医生指导下用药，并密切关注服药期间的身体反应。由于Mirdametinib可能引起眼部毒性、心脏功能异常等不良反应，因此患者需定期进行眼科和心脏功能评估。
Mirdametinib是首个获批用于治疗NF1相关PN的MEK抑制剂，为无法手术切除的PN患者提供了新的治疗选择。这一批准不仅体现了FDA对罕见病治疗药物的重视，也为NF1领域的研究和发展注入了新的动力。
参考资料：https://www.drugs.com/mirdametinib.html
