突破性疗法！Gomekli（Mirdametinib）在罕见疾病治疗中的新进展

发布时间：2025-03-13    点击量： 次

近日，罕见疾病治疗领域传来振奋人心的消息，SpringWorks Therapeutics公司研发的激酶抑制剂Gomekli（Mirdametinib）在治疗神经纤维瘤病1型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）方面取得了突破性进展。这一进展不仅为NF1患者带来了新的治疗希望，也标志着罕见疾病治疗领域的一次重要飞跃。
NF1是一种由NF1基因突变引起的罕见遗传性疾病，患者一生中约有30%至50%的风险发展为丛状神经纤维瘤。这种肿瘤沿外周神经鞘浸润性生长，可能导致严重的外貌损害、疼痛和功能障碍，甚至危及生命。由于肿瘤的生长特性，手术切除极具挑战性，且常导致永久性神经损伤和畸形。因此，NF1相关丛状神经纤维瘤的治疗一直是医学界的一大难题。