Gomekli（Mirdametinib）临床研究数据公布，疗效与安全性如何？
发布时间：2025-03-13 点击量： 次
Gomekli（Mirdametinib）是一种口服小分子MEK抑制剂，靶向作用于丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2），从而阻断细胞外信号相关激酶（ERK）通路的信号传导。近年来，Gomekli在神经纤维瘤病1型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）的治疗中展现出了巨大的潜力。随着最新的临床研究数据的公布，Gomekli的疗效和安全性得到了进一步的验证。
Gomekli的临床研究主要基于一项名为ReNeu的多中心、单臂、开放标签的Ⅱb期临床试验。该研究旨在评估Gomekli在无法手术切除的NF1相关丛状神经纤维瘤患者中的安全性和有效性。试验共纳入了114名年龄在2岁及以上的患者，包括58名成人和56名儿童。
Gomekli在成人和儿童患者中均表现出显著的疗效。成人患者的ORR为41%（24/58），意味着有24名成人患者的肿瘤体积至少减少了20%。儿童患者的ORR更高，达到了52%（29/56），显示出Gomekli在儿童患者中的潜在优势。
接受治疗的患者肿瘤体积显著且持久地缩小。成人患者的目标PN体积最佳百分比变化中位数为-41%，范围从-90%至13%。儿童患者的最佳百分比变化中位数为-42%，范围从-91%至48%。这些数据表明，Gomekli能够有效抑制肿瘤的生长。
根据多个患者报告结果工具的评估，Gomekli治疗不仅显著缩小了肿瘤体积，还改善了患者的疼痛症状和生活质量。这是评估治疗效果时非常重要的一个方面。
Gomekli在成人和儿童患者中均表现出可控的安全性和耐受性。成人患者中最常见的不良事件（发生率超过25%）包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳。这些不良反应多为轻至中度，且可通过调整剂量或给予支持性治疗得到缓解。
尽管Gomekli的总体安全性良好，但仍需关注其可能引起的严重不良反应。FDA指出，Gomekli可能引起左心室功能障碍和眼部毒性，包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离和视力模糊。这些不良反应较为罕见，但一旦发生，可能需要暂停或永久停用药物。
对于儿童患者，除了上述常见不良反应外，还可能发生甲沟炎、左心室功能障碍等。医生在治疗过程中应密切监测患者的病情变化，及时调整治疗方案。
Gomekli在NF1相关丛状神经纤维瘤的治疗中展现出了显著的疗效和可控的安全性。其通过抑制MEK1/2的活性，阻断ERK通路的信号传导，从而有效抑制肿瘤的生长。同时，Gomekli还能显著改善患者的疼痛症状和生活质量，提高患者的生活质量。尽管存在一些不良反应，但多为轻至中度，且可通过调整剂量或给予支持性治疗得到缓解。对于严重不良反应，医生应密切监测患者的病情变化，及时调整治疗方案。
参考资料：https://www.drugs.com/mirdametinib.html
