FDA正式批准Gomekli（Mirdametinib），或将改变治疗格局
发布时间：2025-03-13 点击量： 次
2025年2月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Gomekli（Mirdametinib）用于治疗患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性丛状神经纤维瘤（PN）且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者。这一批准标志着Gomekli（Mirdametinib）正式成为首个获批用于治疗成人和儿童NF1-PN的药物，或将对现有的治疗格局产生深远影响。
Gomekli（Mirdametinib）作为一种口服小分子MEK抑制剂，通过抑制MEK1和MEK2的激酶活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞的增殖和侵袭。临床试验结果显示，Gomekli（Mirdametinib）能够显著缩小NF1-PN患者的肿瘤体积，减轻疼痛症状，提高生活质量。其确认的总缓解率（ORR）在成人和儿童患者中均表现出色，且安全性和耐受性良好。
FDA的正式批准，不仅为NF1-PN患者提供了新的治疗选择，也为临床医生提供了更多的治疗策略和手段。随着Gomekli（Mirdametinib）的上市和广泛应用，预计将有更多患者受益于这一创新药物，治疗格局也将因此发生积极变化。
此外，Gomekli（Mirdametinib）的获批还体现了FDA对于罕见病和儿童疾病治疗的重视和支持。这一药物的研发和应用，将有望推动相关领域的研究进展，为未来的药物研发和治疗策略提供新的思路和方向。
参考资料：https://www.drugs.com/mirdametinib.html
