FDA批准qfit lia(fitusiran)作为首个用于治疗血友病A或B的siRNA (RNAi治疗药物)
发布时间：2025-04-03 点击量： 次
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Qfitlia (fitusiran)用于常规预防，旨在预防或减少12岁及以上血友病A或血友病B成人和儿童患者的出血事件频率，无论这些患者是否使用因子VIII或IX抑制剂（中和抗体）。这一批准为血友病患者带来了新的治疗选择，有望显著改善他们的生活质量。
血友病A和血友病B是两种遗传性出血疾病，分别由凝血因子VIII (FVIII)或IX (FIX)的功能障碍或缺乏引起。这些患者由于凝血机制受损，无法正常止血，因此在受伤或手术后，他们的出血时间会明显延长。更为严重的是，患者还可能在肌肉、关节和器官中自发出血，这种出血不仅疼痛难忍，还可能危及生命。
传统上，血友病的治疗主要依赖于含有FVIII或FIX的产品，或者模拟这些因子的产品进行按需、间歇性治疗或预防。然而，这些治疗方法并非总是有效，且需要频繁给药，给患者的生活带来了极大的不便。
Qfitlia的出现为血友病治疗领域带来了新的突破。它并不能直接替代缺失的凝血因子，而是通过减少一种名为抗凝血酶的蛋白质的数量，从而增加凝血酶的水平。凝血酶是血液凝固过程中的关键酶，其水平的增加有助于改善患者的凝血功能。
在Qfitlia的疗效和安全性评估方面，两项多中心随机临床试验发挥了关键作用。这两项试验共招募了177名成人和儿童血友病A或血友病B男性患者。其中一项研究针对的是具有FVIII或FIX抑制性抗体的患者，他们之前接受过出血“旁路剂”的按需治疗。另一项研究则针对的是没有FVIII或FIX抑制性抗体的患者，他们之前接受过凝血因子浓缩物的按需治疗。
在这两项随机试验中，参与者被随机分为两组，一组每月接受固定剂量的Qfitlia治疗，另一组则继续接受通常的按需治疗（旁路药物或凝血因子浓缩物）。试验持续九个月，结果显示，固定剂量的Qfitlia在一些患者中导致了过度凝血，因此并未获得批准。
随后，参与者进入了长期扩展研究阶段。在这一阶段，他们接受了基于抗凝血酶活性定期测量的可调剂量的Qfitlia治疗。这种基于抗凝血酶的给药方案最终获得了FDA的批准。通过将长期扩展研究期间使用Qfitlia给药方案的患者数据与两项随机临床试验的按需对照数据进行比较，研究人员确定了使用基于抗凝血酶的给药方案的Qfitlia的疗效。
结果显示，与接受旁路药物按需治疗的受试者相比，接受基于抗凝血酶的Qfitlia给药方案的受试者的估计年出血率降低了73%。对于无抑制剂的参与者来说，与接受凝血因子浓缩物按需治疗相比，接受基于抗凝血酶的Qfitlia给药方案的患者的估计年出血率也降低了71%。这一数据充分证明了Qfitlia在预防或减少血友病患者出血事件方面的显著疗效。
参考资料：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
