momelotinib（莫洛替尼）临床应用中有何特点？

发布时间：2025-05-22    点击量： 次

莫洛替尼是一种新型的口服JAK1/JAK2和激活素A受体1型（ACVR1）抑制剂。它通过抑制JAK1/JAK2激酶的活性，阻断JAK-STAT信号通路的异常激活，从而治疗原发性骨髓纤维化。此外，莫洛替尼还能抑制ACVR1的活性，进一步遏制骨髓纤维化的进展。这种双重抑制作用使得莫洛替尼在改善骨髓纤维化患者的症状和实验室指标方面表现出显著疗效。
莫洛替尼是首个且唯一专门针对骨髓纤维化合并贫血的治疗方案。它通过抑制ACVR1活性，降低铁调素水平，从而增加铁的可用性，促进红细胞生成。在多项临床试验中，莫洛替尼显著改善了患者的贫血症状，减少了输血依赖。
莫洛替尼通过抑制JAK2信号通路，有效减小脾脏体积，缓解因脾脏肿大引起的压迫症状。这对于提高患者的生活质量具有重要意义。
莫洛替尼还能显著改善患者的全身症状，如疲劳、夜间盗汗和骨痛等，从而提高患者的生活质量。
莫洛替尼在临床试验中表现出良好的安全性。常见的不良反应包括贫血、血小板减少、疲劳和恶心等，但大多数不良反应可通过调整剂量或其他治疗手段进行管理。