莫洛替尼在骨髓纤维化中的疗效与安全性
发布时间：2025-06-11 点击量： 次
莫洛替尼（Momelotinib）是一种新型的口服JAK1/JAK2和激活素A受体1型（ACVR1）抑制剂，主要用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF），包括原发性MF或继发性MF（如真性红细胞增多症和原发性血小板增多症）成人贫血患者。
莫洛替尼在治疗骨髓纤维化方面展现出显著的疗效。在关键的MOMENTUM III期临床试验中，莫洛替尼组有25%的患者在第24周时骨髓纤维化症状总评分（TSS）降低≥50%，显著高于对照组的9%。这表明莫洛替尼能够更有效地缓解患者的疲劳、夜间盗汗、骨痛等全身症状，显著提高患者的生活质量。
莫洛替尼在改善贫血症状方面也表现出色。在MOMENTUM试验中，莫洛替尼组和对照组在24周时不依赖输血的患者比例分别为31%和20%，表明使用莫洛替尼治疗能使更多患者减少对输血的依赖，降低因频繁输血带来的感染风险、铁过载等并发症的发生概率。
莫洛替尼能够减轻脾脏肿大程度，改善相关症状如腹胀和不适感。在MOMENTUM试验中，治疗24周后有25%的患者脾脏大小有明显减少。
莫洛替尼在临床试验中显示出相对良好的安全性。常见的不良反应包括贫血、血小板减少症、腹泻、恶心、头痛、疲劳等，但这些症状通常是轻度和可控的。严重的不良反应相对较少见。
在与达那唑的对比研究中，莫洛替尼组在贫血和血小板减少症的发生率上低于达那唑组（61% vs 75%）。非血液性≥3级的不良事件中，莫洛替尼组的急性肾损伤和肺炎发生率也低于达那唑组。这表明莫洛替尼在安全性方面具有一定优势。在长期随访中，莫洛替尼未出现新的安全信号。这表明莫洛替尼在治疗骨髓纤维化方面具有较好的长期安全性。
莫洛替尼的推荐剂量为每日200毫克，口服一次。对于严重肝功能损害的患者，推荐起始剂量需调整为150毫克，每日一次。
在开始治疗前，以及治疗期间，医生会定期进行血液检查，以监测患者的血小板计数、肝脏功能等关键指标。同时，还会对患者进行定期的临床评估，以评估治疗的效果以及是否需要进行剂量调整。
每位患者的情况都是独特的，治疗方案应由医生根据患者的具体情况制定。在使用莫洛替尼时，应充分考虑患者的年龄、肝肾功能、病情严重程度等因素，进行个体化治疗。
参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Momelotinib
