莫洛替尼的作用机制与功效是什么
发布时间：2025-08-01 点击量： 次
莫洛替尼（Ojjaara），作为一种新型的口服激酶抑制剂，近年来在骨髓纤维化（MF）治疗领域崭露头角。对于合并贫血的MF患者而言，它提供了一种全新的治疗选择。莫洛替尼的主要作用与功效，源于其独特的药理机制，以及对MF病理生理过程的精准干预。
MF是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，其特征是骨髓内纤维组织和造血细胞的过度增生，导致正常造血功能受损。患者常出现贫血、血小板减少、红细胞减少等症状，并伴有肝脾肿大及全身性不适。莫洛替尼通过抑制Janus激酶1和2（JAK1/JAK2）以及激活素A受体1型（ACVR1）的活性，发挥双重治疗作用。
临床试验数据进一步证实了莫洛替尼的疗效。在MOMENTUM试验中，莫洛替尼治疗组的患者在24周内不需要输血的比例显著高于对照组，显示出其在改善贫血和减少输血依赖方面的显著效果。此外，莫洛替尼还能有效减小脾脏体积，缓解因脾脏肿大引起的压迫症状，进一步改善患者的生活质量。
综上所述，莫洛替尼作为一种针对骨髓纤维化合并贫血的创新药物，通过抑制JAK1/JAK2和ACVR1活性，发挥双重治疗作用，显著改善患者的贫血症状，减缓疾病进展，提高生活质量。随着临床应用的不断深入，莫洛替尼有望成为MF治疗领域的重要药物之一，为更多患者带来福音。
参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Momelotinib
