贝组替凡(维利瑞)在药物分类中究竟属于什么药
发布时间：2025-09-26 点击量： 次
贝组替凡通过靶向阻断HIF-2α的活性实现：在正常氧环境下，HIF-2α会被VHL蛋白标记并降解；而当VHL蛋白功能缺失（如VHL综合征患者）或处于缺氧状态时，HIF-2α会稳定积累并转位至细胞核，与HIF-1β结合形成转录复合物，诱导下游促血管生成、细胞增殖及肿瘤生长相关基因（如VEGF、EGFR、PDGF等）的表达。贝组替凡通过与HIF-2α结合，阻断其与HIF-1β的相互作用，从而抑制下游靶基因的转录，减少肿瘤血管生成和细胞增殖。
该药物由美国默沙东公司研发，2021年8月获FDA批准用于治疗VHL综合征相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤；2024年11月在中国上市，成为国内首款HIF-2α抑制剂。其适应症包括：
晚期肾细胞癌：接受过PD-1/PD-L1抑制剂及VEGF-TKI治疗后进展的患者。
临床研究显示，贝组替凡在VHL综合征相关肿瘤中客观缓解率（ORR）达49%，中位缓解持续时间19.5个月；在晚期肾细胞癌中，中位无进展生存期（PFS）16.7个月，总生存期（OS）显著优于对照组。其代谢主要通过UGT2B17和CYP2C19酶，半衰期约14小时，食物不影响生物利用度。
参考资料：https://www.welireg.com/
