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辉瑞公司斑秃新药利特昔替尼(Litfulo)已获FDA批准上市!

发布时间:2023-07-25    点击量:

斑秃是一种自身免疫性疾病,主要导致头皮以及面部和其他部位的脱发。在正常情况下,毛囊是免疫特权部位,其特征是存在受到良好抑制的自然杀伤细胞。然而,这一系统的破坏会导致免疫特权的丧失,并引起斑秃。2023年6月23日辉瑞公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准利特昔替尼(Litfulo),一种每日一次的口服治疗,用于12岁及以上的重度斑秃患者。利特昔替尼的批准推荐剂量为50毫克。这是美国食品药品监督管理局(FDA)批准的第一个也是唯一一个用于青少年(12岁以上)重度斑秃的治疗方法。

美国食品药品监督管理局(FDA)的批准是基于斑秃的临床试验结果。这是一项随机、安慰剂对照、双盲的试验(AA-I试验),对患有≥50%头皮脱发(包括全秃(AT)和普秃(AU ))的12岁及以上斑秃受试者评估了利特昔替尼的疗效和安全性。试验AA-I评估了总共718名受试者,这些受试者被随机分配到以下治疗方案中的一种,为期48周:1) 200 mg每日一次,持续4周,随后50 mg每日一次,持续44周;2)每天一次200毫克,持续4周,然后每天一次30毫克,持续44周;3)每日一次,每次50毫克,共48周;4)每日一次,每次30 mg,共48周;5)每日一次,每次10毫克,共48周;6)安慰剂24周,随后200毫克每天一次,持续4周,50毫克每天一次,持续20周;或7)安慰剂24周,然后每天一次50毫克,持续24周。结果显示,与安慰剂组相比,在6个月的治疗后,使用利特昔替尼 50 mg治疗的患者中,头皮毛发覆盖率(SALT≤20)达到80%或以上的比例具有统计学显著性差异(使用利特昔替尼50 mg治疗的患者为23%,而使用安慰剂治疗的患者为1.6%)。利特昔替尼的疗效和安全性在青少年(12至17岁)和成人(18岁及以上)之间是一致的。至少4%的利特昔替尼患者报告的最常见不良事件(AEs)包括头痛(10.8%)、腹泻(10%)、痤疮(6.2%)、皮疹(5.4%)和荨麻疹(4.6%)。据了解,利特昔替尼仅在海外批准上市,目前国内药房暂无出售。患者使用该药物治疗一年花费大概在四五万美元左右,具体信息还需咨询药房。更多资讯可以咨询海得康医学顾问,海得康致力于帮助每位患者获得优质的海外医疗资源。

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