普拉替尼（Pralsetinib）的功效与作用
发布时间：2023-06-01 点击量： 次
普拉替尼（Pralsetinib）的耐受性良好，同时在治疗严重预处理的多发性RET融合阳性晚期实体瘤患者时表现出强大而持久的抗肿瘤活性。这项开放标签的首次人体试验研究了普拉替尼，一种高效的选择性RET抑制剂，在已完成的1期剂量递增组中，每日口服30-600mg或每日两次。2期剂量扩展组观察每日口服400mg普拉替尼。扩张组的主要终点是RECIST v1.1的总体缓解率(ORR)和安全性，次要终点包括反应持续时间、无进展生存期、总生存期、临床受益率(CBR)和疾病控制率(DCR)。
对于在以铂类为基础的化疗后接受普拉替尼治疗的患者，120名评估个体中有97%实现了肿瘤缩小，ORR为59%。在中位数为16.7个月的随访后，反应的中位数持续时间为22.3个月。中位18.4个月后，中位PFS为16.5个月，中位随访20.1个月后，中位OS未达到，6个月和12个月的OS率分别为85%和72%。基线时所有10名可测量颅内转移的患者均出现萎缩，7名患者对普拉西替尼有颅内反应，所有患者均在第二线接受RET抑制剂治疗。颅内反应的中位持续时间为10.5个月，分别有71%和36%的患者在6个月和12个月后继续反应。
在初治和既往治疗患者组中，最常见的治疗相关严重不良事件是肺炎(均为5%)和肺炎(分别为6%和4%)，肺炎是导致停药的最常见事件(3%和2%)。美国食品药品监督管理局（FDA）基于ARROW试验的结果批准了普拉替尼用于12岁或以上患有晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌或RET融合阳性甲状腺癌的成人和儿童患者。该试验仍在招募患有其他RET融合阳性实体瘤的患者。这些结果显示早期综合生物标志物检测的重要性，包括在治疗开始前对所有转移性NSCLC患者进行融合。
普拉替尼在国内上市后还没有纳入医保行列，价格昂贵，对于经济负担较重的家庭可能无法承受其价格，其价格可能在6万人民币左右。在海外，普拉替尼原研药在美国食品药品监督管理局（FDA）的批准下上市，其价格在5万-10万人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动），目前还没有仿制药生产，国外的原研药与国内的原研药药物成分基本一致，患者可以自行选择，具体价格及药物详情可以咨询海德康医学顾问。
