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普拉替尼能治疗胆囊癌吗

发布时间:2024-07-16    点击量:

普拉替尼(商品名普吉华®)作为一种口服、每日一次的强效高选择性RET(Rearranged during Transfection)抑制剂,其在癌症治疗领域展现出了广泛的潜力。
普拉替尼已获中国国家药品监督管理局批准,主要用于治疗转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。甲状腺癌包括需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者,以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。
普拉替尼的作用机制是通过特异性地抑制RET激酶的活性,阻断由RET基因突变或融合引起的异常信号传导,从而达到抑制肿瘤生长的目的。

尽管普拉替尼目前尚未被直接批准用于治疗胆囊癌,但其在RET融合阳性肿瘤中的广泛疗效为胆囊癌的治疗提供了新的思路。胆囊癌作为一种恶性程度高、预后差的肿瘤,其发病机制复杂,涉及多个基因的异常表达。近年来,随着精准医疗的发展,针对特定基因突变的靶向治疗已成为胆囊癌治疗的新方向。
已有研究表明,RET基因变异在某些类型的胆囊癌中存在。虽然这一比例相对较低,但对于这部分患者来说,普拉替尼等RET抑制剂可能成为一种潜在的有效治疗手段。然而,目前关于普拉替尼在胆囊癌中的具体疗效和安全性数据仍然有限,需要进一步的临床研究来证实。
全球I/II期ARROW临床研究结果显示,普拉替尼对多种RET融合阳性实体瘤具有良好的治疗效果。该研究纳入了包括胰腺癌、胆管癌、结直肠癌、胃癌、卵巢癌等在内的多种肿瘤类型患者,结果显示逾九成患者靶病灶缩小,患者临床获益率达70%,疾病控制率达83%。这些数据表明,普拉替尼在RET融合阳性肿瘤中具有广泛的疗效潜力。
基于普拉替尼在其他RET融合阳性实体瘤中的良好疗效,以及胆囊癌中RET基因变异的存在,可以合理推测普拉替尼在胆囊癌治疗中可能具有一定的应用前景。
通过大规模基因测序研究,明确胆囊癌中RET基因变异的具体情况,为普拉替尼等RET抑制剂的应用提供理论基础。设计并实施针对胆囊癌患者的临床试验,评估普拉替尼在胆囊癌治疗中的疗效和安全性。这些试验应严格控制入组标准,确保入选患者为RET融合阳性胆囊癌患者。胆囊癌患者的个体差异较大,对药物的耐受性也不同。因此,在临床应用中需要密切关注患者的病情变化,及时调整治疗方案,确保患者安全受益。

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