普拉替尼适用于哪种类型的RET基因突变？
发布时间：2024-09-19 点击量： 次
普拉替尼（Pralsetinib）是一种强效、高选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂，由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines研发。这种药物被设计用来抑制RET及其下游分子的磷酸化，从而有效抑制表达RET（无论是野生型还是多种突变型）的细胞增殖。普拉替尼对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高，这使其在治疗特定类型的癌症时具有显著优势。
关于普拉替尼适用的RET基因突变类型，可以归纳为以下几点：
2.RET突变型的甲状腺髓样癌（MTC）：对于需要系统性治疗的RET突变型晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）的成人和12岁及以上的儿童患者，普拉替尼也是一个有效的治疗选择。
3.RET融合阳性的甲状腺癌：该药还适用于需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌的成人和12岁及以上的儿童患者。
值得一提的是，普拉替尼作为第三代靶向药物，与前两代RET抑制剂相比，具有更高的选择性和特异性，能够更有效地抑制RET基因突变引起的癌症，减少药物耐受性问题的出现。这在临床试验中已得到了验证，例如，在甲状腺癌患者的治疗中，普拉替尼的总有效率达到了60%，且未出现明显的不良反应。
