普拉替尼在临床应用中的实际治疗效果表现如何？
发布时间：2025-05-15 点击量： 次
普拉替尼在临床应用中针对特定RET基因变异肿瘤患者展现出显著疗效，尤其在RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）及甲状腺癌的治疗中表现突出，以下从不同维度对其实际治疗效果进行详细分析：
一、疗效表现
RET融合阳性非小细胞肺癌
总体缓解率：多项临床研究显示，普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中表现出较高的总体缓解率（ORR）。例如，在全球I/II期ARROW研究中，普拉替尼的ORR达到65%，疾病控制率（DCR）高达93%。在中国队列的数据分析中，一线确认的ORR为83.3%，显示出良好的疗效。
颅内疗效：对于存在脑转移的患者，普拉替尼也表现出良好的颅内疗效。在ARROW研究中，颅内ORR达到56%，颅内DCR为91%，表明普拉替尼能够有效控制脑转移患者的病情。
生存获益：普拉替尼治疗的患者中位无进展生存期（PFS）和中位总生存期（OS）均有所延长。例如，在既往接受过含铂化疗的患者中，中位PFS达到了17.1个月，为患者提供了较长的疾病控制时间。
RET突变型甲状腺髓样癌
放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌
普拉替尼在放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌患者中也展现出了良好的疗效，为那些传统治疗方法无效的患者提供了新的治疗选择。
二、安全性与耐受性
不良反应谱：普拉替尼的不良反应谱与其他酪氨酸激酶抑制剂（TKI）一致，主要为血象反应，如中性粒细胞和淋巴细胞减少、血红蛋白减少等。此外，还可能出现高血压、便秘、肌肉疼痛疲劳等不良反应。但总体来说，普拉替尼的副作用和不良反应在可耐受的范围内。
安全性管理：在使用普拉替尼期间，患者需要定期进行相关检查，以便及时发现并处理可能出现的不良反应。医生也会根据患者的病情变化调整治疗方案，确保治疗的安全性和有效性。
三、临床应用价值
一线治疗选择：基于普拉替尼在临床试验中的优异表现，它已被多个权威指南推荐为RET融合阳性NSCLC的一线治疗选择。例如，在CSCO非小细胞肺癌临床指南2024版中，普拉替尼获得晚期RET突变阳性一线治疗I级推荐。
改善预后：普拉替尼的出现极大地改善了RET融合阳性肿瘤患者的预后。它不仅能够显著缩小肿瘤体积、缓解患者症状、提高生活质量，还能为患者提供较长的疾病控制时间和生存获益。
参考资料：https://gavreto.com/
