普拉替尼（普吉华）胶囊的疗效与作用机制详解
发布时间：2025-08-19 点击量： 次
普拉替尼是一种口服的、强效且高选择性的 RET 抑制剂。RET 基因在人体的正常生理过程中，对于神经系统的发育、细胞的生长和分化等起着重要作用。然而，当 RET 基因发生融合或突变时，会导致 RET 激酶持续激活，从而驱动肿瘤细胞的生长和增殖，引发多种恶性肿瘤，如非小细胞肺癌、甲状腺癌等。普拉替尼胶囊正是针对这一异常情况而研发的药物，旨在精准打击异常激活的 RET 信号通路，抑制肿瘤的发展。
在非小细胞肺癌中的疗效
针对 RET 融合阳性患者：非小细胞肺癌是肺癌中最常见的类型，其中部分患者存在 RET 基因融合。普拉替尼胶囊为这部分患者提供了新的治疗选择。临床研究显示，对于未经系统治疗的 RET 融合阳性晚期非小细胞肺癌患者，普拉替尼胶囊表现出显著的抗肿瘤活性。客观缓解率（ORR）较高，意味着有相当比例的患者肿瘤明显缩小。而且，患者的无进展生存期（PFS）得到明显延长，生活质量也有所提高。例如，在一项关键的临床试验中，患者使用普拉替尼胶囊后，部分患者的肿瘤缩小超过 30%，且能够维持较长时间的病情稳定。
经治患者的疗效：对于曾经接受过其他治疗但病情仍进展的 RET 融合阳性非小细胞肺癌患者，普拉替尼胶囊同样有效。它能够克服患者对之前治疗方案的耐药性，重新抑制肿瘤细胞的生长。研究结果表明，这类患者使用普拉替尼胶囊后，也能获得一定比例的客观缓解，并且疾病控制率较高，有效延缓了疾病的恶化。
在甲状腺癌中的疗效
RET 融合阳性甲状腺癌：对于 RET 融合阳性的甲状腺癌患者，普拉替尼胶囊也展现出了良好的疗效。它可以抑制肿瘤细胞的增殖和转移，提高患者的生存率。与传统的治疗方法相比，普拉替尼胶囊为这类患者提供了一种更精准、更有效的治疗手段，减少了不必要的治疗副作用。
普拉替尼胶囊中的有效成分能够特异性地结合到 RET 激酶的活性位点。RET 激酶在正常状态下处于相对静止状态，但当发生融合或突变时，会持续处于激活状态，不断向下游传递生长信号，促进肿瘤细胞的生长和增殖。普拉替尼与 RET 激酶结合后，就像一把“钥匙”插入“锁孔”，占据了激酶的活性中心，阻止了 ATP（三磷酸腺苷，为激酶提供能量）与激酶的结合，从而切断了激酶的能量供应，使其无法发挥催化作用。
RET 激酶激活后会启动一系列下游信号通路，如 RAS - RAF - MEK - ERK 通路和 PI3K - AKT - mTOR 通路等，这些通路在细胞的生长、增殖、存活和迁移等过程中起着关键作用。普拉替尼通过抑制 RET 激酶的活性，阻断了这些下游信号通路的传导。没有了上游 RET 激酶的激活信号，下游的信号分子无法被磷酸化激活，从而无法传递生长信号，肿瘤细胞的生长和增殖受到抑制，细胞周期停滞，甚至诱导肿瘤细胞发生凋亡。
与其他一些广谱的激酶抑制剂不同，普拉替尼具有高度的选择性，主要针对 RET 激酶发挥作用，对其他正常的激酶影响较小。这意味着在抑制肿瘤细胞生长的同时，对正常细胞的损伤相对较小，从而减少了治疗过程中的不良反应。患者在使用普拉替尼胶囊时，相比传统化疗药物，出现严重恶心、呕吐、脱发等不良反应的概率明显降低，提高了患者的生活质量和治疗的依从性。
普拉替尼（普吉华）胶囊作为一种新型的 RET 抑制剂，在非小细胞肺癌和甲状腺癌等存在 RET 基因异常的肿瘤治疗中取得了显著的疗效。其独特的作用机制能够精准地靶向异常激活的 RET 信号通路，抑制肿瘤细胞的生长和增殖，同时具有较高的选择性，减少了对正常细胞的损伤。
参考资料：https://gavreto.com/
