普拉替尼 (pralsetinib)治疗RET变异癌症怎么样？疗效、副作用和费用一文讲清
发布时间：2026-01-07 点击量： 次
一、普拉替尼是什么药？靶向药还是化疗药？
与传统化疗药物不同，普拉替尼并不是直接杀死所有快速分裂的细胞，而是作用于肿瘤生长的驱动因素。它的口服给药方式方便患者在门诊或家中使用，同时对正常组织的损伤较小，副作用可控。
普拉替尼的研发由Blueprint Medicines和Genentech联合进行。临床前研究显示，普拉替尼能够抑制原发性RET融合和突变导致的肿瘤生长，并在一定程度上抑制可能导致耐药的继发性RET突变。这使得普拉替尼成为治疗RET改变癌症患者的重要药物。
二、普拉替尼适应症有哪些？
普拉替尼已获批准，适用于以下患者群体：
1. RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）
适用于患有转染期间RET融合阳性非小细胞肺癌的成年患者。
2. RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）
适用于12岁及以上的成人和儿童患者，病情为晚期或转移性，需要全身治疗。
3. RET融合阳性甲状腺癌
适用于12岁及以上的成人和儿童患者，病情为晚期或转移性，需要全身治疗，并且对放射性碘不敏感或放射性碘治疗不适用。
这些适应症明确了普拉替尼的使用人群和条件，确保患者经过基因检测后，能够获得符合批准范围的治疗。
三、临床疗效显著吗
1. RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）
在87名既往接受过铂类化疗的RET融合NSCLC患者中，总缓解率（ORR）为57%，完全缓解率（CR）为5.7%。
在27名初治患者中，ORR为70%，CR率为11%。
对伴有脑转移的患者，普拉替尼同样能够控制中枢神经系统病灶。
这些数据表明，普拉替尼在一线和既往治疗失败的RET融合NSCLC患者中均可获得持久的反应。
2. RET突变甲状腺髓样癌以及RET融合阳性甲状腺癌患者
55名既往接受卡博替尼或凡德他尼治疗的RET突变型MTC患者中，ORR为60%，中位DoR未达到。
29名未接受过卡博替尼或凡德他尼的RET突变型MTC患者中，ORR为66%，中位DoR未达到。
9名RET融合阳性转移性甲状腺癌患者中，ORR高达89%，中位DoR同样未达到。
这些数据表明，普拉替尼能够在甲状腺癌患者中产生显著、持久的缓解，无论患者是否接受过既往治疗。
四、常见副作用有哪些？总体安全性如何？
普拉替尼常见副作用包括：
1. 高血压：需定期监测，可通过降压药控制。
2. 血液学异常：如白细胞或血小板减少，需定期复查血常规，严重时可减量或暂时停药。
3. 肝功能异常：轻中度可观察，严重者需停药并对症处理。
4. 其他：疲劳、腹泻、皮疹等，一般为轻中度，可对症处理。
少数患者可能出现严重副作用，但总体安全性良好。在治疗期间，患者应保持与医生的定期沟通，及时报告身体不适，以便快速采取措施管理副作用。
五、耐药机制与应对
尽管普拉替尼在RET阳性患者中疗效显著，但长期使用可能出现耐药情况。耐药机制包括：
RET二次突变导致药物结合位点改变；
旁路信号通路激活，使肿瘤细胞绕过RET依赖性生长信号。
针对耐药，研究者正在探索以下策略：
开发新一代RET抑制剂，以应对继发性突变；
联合其他药物或化疗方案，以延长疗效；
早期检测RET异常，及时干预，以减少耐药发生概率。
六、普拉替尼推荐常用剂量以及用药注意事项解析
在治疗期间，患者需遵医嘱定期复查血液学指标和肝功能，以确保安全。
1. 剂量调整：如出现高血压、血液学异常（白细胞或血小板减少）、肝功能异常等，可在医生指导下暂时停药或减量。
2. 药物相互作用：与强效肝药酶抑制剂或诱导剂合用时，可能影响血药浓度，需要医生评估。
定期监测和遵医嘱调整剂量是保证疗效和安全性的关键。
七、患者日常管理建议
为了在使用普拉替尼期间获得最佳疗效，同时减少副作用，患者可参考以下建议：
1. 规律服药：尽量每天同一时间服药，保持血药浓度稳定。
2. 监测指标：按医生建议定期检查血压、血常规、肝肾功能。
3. 生活方式：保持适度运动、均衡饮食，增强体力，提高耐受力。
4. 症状记录：出现副作用或身体不适时，及时记录并向医生反馈。
5. 就医随访：按照医生安排的复查时间进行随访，及时调整治疗方案。
这些措施有助于患者安全、有效地使用普拉替尼，并维持较好的生活质量。
八、普拉替尼费用多少，医保是否可报销？报销条件、比例一览
在未纳入医保前，普拉替尼通常以进口原研药形式供应，常见规格为 100 mg 胶囊，一盒（100mg*120粒）通常可满足约一个月的用药需求。早期自费价格普遍在数万元人民币/盒，月治疗费用对普通家庭来说压力较大，因此不少患者难以长期坚持治疗。
随着国家医保谈判推进，普拉替尼已被纳入国家医保药品目录。纳入医保后，药品价格经过谈判明显下降，并可按医保政策进行报销。需要注意的是，普拉替尼通常按医保乙类药品管理，患者需先承担一定比例的自付费用，其余部分再由医保基金报销。
在报销条件方面，患者一般需要同时满足以下几点：首先，必须参加基本医疗保险；其次，需要有明确、规范的诊断依据，包括病理结果和基因检测报告，证明存在 RET 融合或 RET 突变，并且符合药品批准的适应症；再次，应在医保定点医疗机构就诊，由医生开具规范处方；最后，按当地医保要求完成备案或审批流程。
关于报销比例，不同地区存在一定差异。具体取决于当地医保政策、参保类型以及是否达到起付线。建议患者在用药前，向就诊医院医保办或当地医保部门详细咨询个人报销比例和流程，以便合理规划治疗费用。
此外，普拉替尼在海外已有仿制药，价格较为亲民，但需患者自费。目前老挝卢修斯制药生产的一盒售价大约在三千多元人民币。
总结
普拉替尼（Gavreto）是一种口服靶向药物，适用于RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌患者。通过抑制RET酪氨酸激酶活性，普拉替尼能够阻止肿瘤细胞增殖和扩散。
临床试验显示，该药物在初治及既往治疗失败患者中均具有显著疗效，缓解持续时间长。标准剂量为400 mg每日一次，用药期间需监测血液学指标和肝肾功能，并管理高血压及其他常见副作用。面对可能出现的耐药，研究者正探索新一代药物和联合治疗方案，以延长疗效。
合理使用普拉替尼，配合医生指导的监测和副作用管理，可显著改善患者的生存期和生活质量，为RET阳性癌症患者提供新的治疗希望。
参考资料：
https://www.drugs.com/newdrugs/genentech-announces-fda-approval-gavreto-pralsetinib-advanced-metastatic-ret-mutant-ret-fusion-5396.html
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-gavreto-pralsetinib-adults-metastatic-ret-fusion-positive-non-small-cell-lung-cancer-5345.html
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/214701s000lbl.pdf
https://jhoponline.com/issue-archive/2020-issues/december-2020-vol-10-no-6/gavreto-a-new-ret-inhibitor-fda-approved-for-metastatic-nsclc-with-ret-fusions
https://gavreto-hcp.com/mnsclc/dosing-and-administration/dosing/
