Jaypirca (pirtobrutinib，以前称为LOXO-305)是一种高选择性(对BTK的选择性比临床前研究中测试的98%的其他激酶高300倍)、非共价(可逆)的BTK酶抑制剂。BTK是一种经过验证的分子靶点，在许多B细胞白血病和淋巴瘤(包括套细胞淋巴瘤)中发现。Jaypirca被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于复发或难治性套细胞淋巴瘤的成年患者，它的临床效果如何？ FDA的批准是基于BRUIN期试验中一部分患者的数据。疗效评估基于120名MCL患者接受Jaypirca 200 mg每日一次治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。排除60天内患有活动性中枢神经系统淋巴瘤或异基因造血干细胞移植或CAR T细胞治疗的患者。患者之前接受了中位数为3个疗程的治疗(范围:1-9)，93%的患者之前接受了2个或更多疗程的治疗；所有患者都接受了一种或多种含有共价BTK抑制剂的前期治疗。百分之八十三(83%)的患者由于难治性或进展性疾病而停用了最后一种BTK抑制剂。疗效基于独立审查委员会(IRC)使用2014年卢加诺标准评估的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。结果显示，共价BTK抑制剂预处理的复发或难治性MCL患者的总有效率为50%，其中13%的患者达到完全缓解。Jaypirca可以为以前用共价BTK抑制剂治疗的患者提供疗效，并潜在地延长了患者从BTK抑制疗法中获益的时间。到目前为止，不能再用BTK抑制剂治疗的MCL患者几乎没有其他选择。Jaypirca的批准带来了一种新的治疗选择，同时也为复发或难治性MCL患者带来了新的希望。
此外，在128名MCL患者中还评估了Jaypirca的安全性，其中36%的患者暴露时间为6个月或更长，10%的患者暴露时间至少为1年。ARs导致4.7%的患者剂量减少，32%的患者治疗中断，9%的患者永久停用Jaypirca。导致超过1%的患者永久停用Jaypirca的ARs包括肺炎。接受Jaypirca治疗的患者中有38%出现严重的ARs。发生在大于或等于2%患者中的严重急性呼吸窘迫综合征包括肺炎(14%)、新冠肺炎(4.7%)、肌肉骨骼疼痛(3.9%)、出血(2.3%)、胸腔积液(2.3%)和败血症(2.3%)。
临床认为该药物的益处大于其风险，因此获得批准，该药物也成为了第一个专门批准用于之前接受共价BTK抑制剂治疗的套细胞淋巴瘤患者的BTK抑制剂。患者如需了解更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。