复发的AML影响大约一半的患者，在治疗和缓解后，他们经历了骨髓中白血病细胞的返回。难治性AML影响10%至40%的新诊断患者，当患者即使在强化治疗后仍未达到缓解时就会发生。AML患者的生活质量随着每一个连续的治疗系列而下降，对复发或难治性疾病的耐受性良好的治疗仍然是未满足的需求。Rezlidhia是一种新型的非强化单药疗法，适用于复发/难治性AML患者，证明患者的CR+CRh率为35%，其中超过90%的应答者完全缓解。并且CR+CRh的中位持续时间为25.9个月，对AML患者来说具有临床意义的改善，似乎比目前可用的治疗方案更长。该药物是如何产生这些效果的，它的作用原理是什么？ Rezlidhia的每粒胶囊都含有olutasidenib，它是一种突变异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)的小分子抑制剂。在AML患者中，易感性IDH1突变被定义为导致白血病细胞中2-羟基戊二酸(2-HG)水平升高的突变，其疗效可通过以下方式预测:1)使用推荐剂量的olutasidenib进行有临床意义的缓解，和/或2)根据经验证的方法，在推荐剂量的olutasidenib浓度下可持续抑制突变IDH1酶活性。AML患者中最常见的突变是R132H和R132C取代。在体外，olutasidenib抑制突变的IDH1 R132H、R132L、R132S、R132G和R132C蛋白；野生型IDH1或突变的IDH2蛋白没有受到抑制。突变IDH1的Olutasidenib抑制导致体外和体内异种移植模型中2-HG水平降低。更多药品资讯请咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的医疗资源。