Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的基因治疗药物，适用于治疗患有血友病B(先天性因子ⅸ缺陷)的成人，这些成人：目前正在使用因子IX预防治疗，或当前或历史上有危及生命的出血，或反复出现严重的自发性出血。
剂量和用法:仅用于一次性静脉输注。对于患者选择:
•进行因子IX抑制剂滴度检测。如果人因子IX抑制剂检测结果为阳性，则在大约2周内进行一次重新检测。如果初始检测和再检测结果均为阳性，请勿对该患者使用Hemgenix。
•执行肝脏健康评估，包括:酶检测[丙氨酸转氨酶(ALT)、天冬氨酸转氨酶(AST)、碱性磷酸酶(ALP)和总胆红素]；肝脏超声和弹性成像。如果出现放射性肝脏异常和/或持续性肝酶升高，考虑咨询医生，以评估服用Hemgenix的资格。
剂量：Hemgenix的推荐剂量为每千克(kg)体重(或2 mL/kg体重)2 x 1013基因组拷贝数(gc)，在用0.9%氯化钠溶液(生理盐水)稀释后作为静脉输注给药。
按照以下方法计算剂量:Hemgenix剂量(mL) =患者体重(kg)x 2
倍增因子2表示每千克剂量(2 × 1013 gc/kg)除以每mL Hemgenix溶液(1 × 1013 gc/mL)的基因组拷贝数。
所需Hemgenix药瓶数量= Hemgenix剂量(mL)除以10(四舍五入至下一个完整药瓶数量)。
分配因子10表示每个小瓶(10 mL)中Hemgenix的可萃取体积。
要稀释的患者Hemgenix剂量的总体积可能小于所需药瓶的总体积。
这些药瓶仅供单剂使用。 一般注意事项：•使用无菌技术，在无菌条件下、适当的工程控制(如生物安全柜或隔离器)并根据机构政策制备Hemgenix。
•请勿将Hemgenix暴露于紫外线消毒灯的光线下。
•根据患者的体重验证Hemgenix的所需剂量。
•确认纸盒中装有足够数量的小瓶，以制备稀释的Hemgenix患者专用输液袋。
•在溶液和容器允许的情况下，应在给药前目视检查肠胃外药物产品是否存在颗粒物质和变色。
0.9%生理盐水输液袋制备：
1.稀释前，用适用的接头将0.9%生理盐水溶液的输液袋扎牢。
2.在适用连接器的混合适配器位置连接一个鲁尔锁注射器。
3.从500mL 0.9%生理盐水输液袋中取出与计算出的Hemgenix剂量相等的容量(mL)。要抽出的容量和所需输液袋的数量将根据患者的体重而有所不同。
Hemgenix注射液至0.9%生理盐水输液袋
•仅在给药前用0.9%生理盐水溶液稀释Hemgenix。
4.稀释前，检查每个Hemgenix单剂量药瓶。
•如果可见微粒、浑浊或变色，请勿使用药瓶。
5.轻轻摇晃小瓶3次(约10秒)，使Hemgenix混悬液均匀化。
•为避免起泡，请勿摇晃Hemgenix药瓶。
6.从药瓶上取下塑料翻盖，并用消毒剂(例如无菌的70%异丙醇)对橡胶塞进行消毒。
7.使用20 G针头/小瓶适配器和注射器从每个小瓶中取出Hemgenix。
•使用推荐的20 mL鲁尔锁或适用于体积测量的更大注射器和针头。
•在制备Hemgenix的过程中，请勿使用过滤针。
•对每个Hemgenix药瓶使用新的针头/药瓶适配器和注射器。
•将针头和注射器弃置在适当的容器中。
8.将所需剂量的Hemgenix从注射器中缓慢直接加入到输液袋中的0.9%生理盐水溶液中，使每个输液袋中的总体积回到500 mL。
•请勿将Hemgenix添加到袋子的空间中，以避免在整个过程中起泡。
9.使用额外的针头/小瓶适配器和注射器重复步骤7和8，将计算出的Hemgenix总体积注射到患者剂量所需的输液袋中。
10.轻轻翻转输液袋至少3次(约10秒)，以混合溶液并确保稀释产品的均匀分布。
•为避免起泡，请勿摇晃稀释的Hemgenix输液袋。
11.给输液袋贴上标签。
12.将输液袋连接到预先注满无菌0.9%生理盐水溶液的输液管上，以降低溢出和/或形成气溶胶的风险。
13.将稀释的Hemgenix输液袋放在避光的运输容器/袋中运输至给药点，避免任何摇晃或过度晃动。 通过外周静脉导管单剂量静脉输注Hemgenix:
1.给药前目视检查稀释的Hemgenix。稀释的Hemgenix应为透明无色。
•如果可见微粒、浑浊或变色，请勿使用。
•在剂量制备后24小时内使用稀释的Hemgenix。
2.使用由PES制成的集成(串联)0.2 mcm滤波器。
3.随后，将预充式静脉输液管/滴斗连接到主静脉输液管上，主静脉输液管在使用前已灌注了0.9%无菌生理盐水。
4.以500mL/小时(8 mL/min)的恒定输注速率输注稀释的Hemgenix。
•请勿将Hemgenix静脉推注或推注给药。
•请勿将稀释的Hemgenix溶液与任何其他产品在同一静脉管线中输注。
•不要使用中心线或端口。
如果在给药期间发生输注反应：
•可以降低或停止输注速率，以控制输注反应。
如果停止输注，则在输注反应解决后以较慢的速率重新开始。
•如果需要降低输注速率或停止并重新开始输注，则应在剂量制备后24小时内输注Hemgenix。
5.输注完袋中的全部内容物后，以相同的输注速率用0.9%生理盐水溶液冲洗静脉输液管/滴注器，以确保输送完所有Hemgenix。
•使用经证实具有抗无包膜病毒活性的杀病毒剂治疗Hemgenix溢出物。
•根据适用于药物废物处理和处置的当地生物安全指南，处置可能与Hemgenix接触的未使用产品和一次性材料。
给药后监测：
服用Hemgenix之后，进行以下测试:
•定期进行肝酶检测，以监测可能表明免疫介导的肝毒性的肝酶升高:
o在服用Hemgenix 3个月后，通过每周检测来监测ALT和AST(转氨酶)水平。继续监测出现肝酶升高的所有患者的转氨酶，直至肝酶恢复至基线水平。
o如果在给药后的前3个月ALT升高至正常限值以上或患者基线的两倍，则考虑实施一个疗程的皮质类固醇治疗。对于需要皮质类固醇治疗的临床相关ALT升高患者，建议开始服用60mg/天的口服泼尼松龙或泼尼松，随后随着ALT水平的正常化逐渐减少:
在临床研究中，因转氨酶升高而使用皮质类固醇的平均持续时间为81.4天。
•监测因子IX活性(例如，连续3个月每周一次)。
o定期监测患者的因子IX活性，特别是在给予外源性因子IX时。Hemgenix输注后，可能需要几周时间才能明显改善止血控制；因此，可能需要在Hemgenix输注后的第一周内使用外源性人因子IX进行持续的血液静力支持。
o使用不同的测定方法可能会影响检测结果；因此，在可行的情况下，使用相同的测定和试剂对患者进行长期监测。
o在Hemgenix给药前后使用外源性因子IX浓缩物可能会妨碍对内源性、Hemgenix衍生因子IX活性的评估。
•对已有肝细胞癌风险因素的患者(如肝硬化、晚期肝纤维化、乙型或丙型肝炎、非酒精性)进行定期甲胎蛋白(AFP)水平检测和腹部超声检查(如每年一次)。脂肪肝(NAFLD)、慢性饮酒、非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和高龄。
•监测患者是否存在人因子IX抑制剂。如果出血未得到控制，或血浆因子IX活性水平降低，则应进行给药后抑制剂检测。