多发性骨髓瘤是骨髓中浆细胞的一种癌症。浆细胞通常产生抗感染的抗体，但当浆细胞恶性化并发展成多发性骨髓瘤时，骨髓瘤细胞增殖并取代骨髓中的正常细胞。BCMA在多发性骨髓瘤细胞中高水平表达，Tecvayli靶向BCMA (B细胞成熟抗原)和T细胞受体CD3，将CD3阳性T细胞重新定向至表达BCMA的骨髓瘤细胞，以诱导癌细胞的杀伤，在此作用下，FDA批准了该药物的使用，它的功效如何？ 临床在一项1/2期单组、开放标签、多短期、多中心剂量递增研究（MajesTEC-1）中评估了Tecvayli对之前接受过三个或更多疗程治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者的安全性和疗效。
该研究的第1期分两部分进行:剂量递增(第1部分)和剂量扩大(第2部分)。该研究评估了Tecvayli在复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。研究标准排除了在过去六个月内患有中风、癫痫发作、异基因干细胞移植、东部肿瘤协作组(ECOG)评分为2分或更高、已知活动性中枢神经系统受累或多发性骨髓瘤脑膜受累的临床体征、或活动性或记录的自身免疫性疾病史的患者，但白癜风、1型糖尿病和既往自身免疫性甲状腺炎除外。  
该研究的2期评估了Tecvayli在推荐的2期剂量(RP2D)下的疗效，确定为每周皮下注射1.5 mg/kg，通过ORR测量。在第一周，参与者接受递增剂量的Tecvayli皮下注射(0.06和0.3 mg/kg)。随后，参与者接受皮下注射Tecvayli的每周治疗剂量，直到疾病进展或不可接受的毒性。疗效是根据独立审查委员会(IRC)使用国际骨髓瘤工作组(IMWG) 2016标准评估确定的ORR确定的。  
主要终点是总体缓解率或不可接受的毒性。次要终点包括缓解持续时间、非常好的部分缓解、完全缓解、严格的完全缓解、缓解时间、最小残留疾病状态、无进展生存期、总生存期、安全性、药代动力学、免疫原性和患者报告的结果。
关键的2期MajesTEC-1临床试验包括接受了中位数为5个先前治疗线的患者(n = 110)。总缓解率(ORR)为61.8%(95%置信区间[CI]:52.1%，70.9%)，特别是28.2%的患者达到完全缓解(CR)或更好(CR或严格完全缓解[sCR])。首次缓解的中位时间为1.2个月(范围为0.2至5.5个月)。中位随访时间为7.4个月，估计反应持续时间(DOR)率在6个月时为90.6%(95% CI:80.3%，95.7%)，在9个月时为66.5%(95% CI:38.8%，83.9%)。该研究包括大量预处理患者，78%的患者接受了4个或更多的既往治疗方案。所有患者均接受了三级暴露(蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。患者如需了解更多药品资讯请咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。