由于临床试验在各种各样的条件下进行，因此无法将一种药物临床试验中观察到的不良反应发生率与另一种药物临床试验中的发生率直接进行比较，并且可能无法反映实际中观察到的发生率。
安全性数据反映了Zynteglo在两项开放标签、单臂临床试验和一项长期随访研究中的暴露情况，其中41例需要定期输血的β-地中海贫血患者接受了Zynteglo治疗。所有试验的中位(最小，最大)年龄为13 (4，34)岁；49%为女性；49%为亚洲人，44%为白人，5%为其他人，2%未报告。中位值(分钟，最长)随访时间为27.2 (4.1，48.2)个月。
在这两项试验中，截至最后一次随访，37%的患者发生了严重的不良反应。最常见的严重不良反应(> 3%)为发热(发热)、血小板减少、肝静脉闭塞性疾病、发热性中性粒细胞减少、中性粒细胞减少和口腔炎。没有人死亡。
最常见的不良反应(≥ 20%)为粘膜炎、发热性中性粒细胞减少、呕吐、发热(发热)、脱发(脱发)、鼻出血(鼻出血)、腹痛、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、头痛、腹泻、皮疹、便秘、恶心、食欲减退、色素沉着障碍和瘙痒(瘙痒)。 不到10%的患者发生的其他具有临床意义的不良反应包括:
1.心脏疾病:充血性心力衰竭(2%)；
2.肝胆疾病:3 (7%)例患者发生严重肝小静脉闭塞病(VOD)；在这三人中，有两人未接受VOD预防治疗。所有出现严重VOD的患者均接受去纤肽治疗并恢复。需要定期输血的β-地中海贫血患者在清髓性调理后VOD的风险可能增加；
3.感染和寄生虫感染:肺炎(7%)；
4.输液相关反应包括腹痛(7%)和心动过速(2%)；
5.血小板植入延迟。
血小板植入的定义是在Zynteglo输注后的不同日期获得连续三次血小板值≥ 20，000个细胞/微升，在评估期之前和期间的7天内未输注血小板。在临床研究中，使用Zynteglo治疗的41名患者在第46天(范围20 - 94)实现了血小板植入。与脾脏完整的患者相比，无脾脏的患者更早达到血小板植入标准:分别为中位第42天(范围，21 - 53天)与中位第50天(范围，20 - 94天)。
尽管临床研究中所有受试者均在Zynteglo后实现了中性粒细胞植入，但7%的患者在第43天之后(第1天至第77天)仍依赖G-CSF。在6例(15%)患者中，停用G-CSF后，中性粒细胞计数在第43天后短暂下降至< 500个细胞/微升。