Zynteglo (betibeglogene autotemcel)适用于治疗12岁及以上的输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者，这些患者没有β0/β0基因型，适合进行造血干细胞(HSC)移植，但没有人类白细胞抗原(HLA)匹配的相关HSC供体。
Zynteglo是从每个接受者的血液中收集的干细胞为他们单独制造的，并且必须只给为其制造干细胞的接受者。它作为自体静脉输注给药，剂量取决于接受者的体重。在给予Zynteglo之前，接受者接受预处理化疗以清除其骨髓细胞(骨髓消融)。 为了制造β珠蛋白基因自体细胞，从接受者血液中提取的干细胞被一种病毒修饰，该病毒携带β珠蛋白基因的工作拷贝进入细胞。当这些经过改造的细胞被输回受者体内时，它们会随血流被输送到骨髓，在那里它们开始制造健康的红细胞，产生β珠蛋白。预期糖尿病基因同源细胞的作用将持续接受者的一生。
最常见的不良反应包括血小板和其他血细胞水平降低，以及粘膜炎、发热性中性粒细胞减少症、呕吐、发热(发烧)、脱发(脱发)、鼻出血(流鼻血)、腹痛、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、头痛、腹泻、皮疹、便秘、恶心、食欲下降、色素沉着障碍和瘙痒。