Aduhelm (aducanumab-avwa)是一种人类单克隆抗体，是第一种也是唯一一种通过减少大脑中淀粉样β斑块来解决阿尔茨海默病明确病理的治疗方法。Aduhelm适用于治疗阿尔茨海默病。这一适应症是根据接受Aduhelm治疗的患者淀粉样蛋白β斑块的减少而获得加速批准的。它的临床效果如何？ 在两项3期临床试验——EMERGE(研究1)和ENGAGE(研究2)—中，对患有早期阿尔茨海默病(轻度认知障碍和轻度痴呆)且已确认存在淀粉样病变的患者评估了Aduhelm的疗效。Aduhelm的效果也在双盲、随机、安慰剂对照、剂量范围的1b期研究PRIME(研究3)中进行了评估。在这些研究中，Aduhelm始终显示出对降低淀粉样β斑块的剂量和时间依赖性效应(ENGAGE中降低59 %[ p < 0.0001 ], EMERGE中降低71 %[ p < 0.0001 ], PRIME中降低61 %[ p < 0.0001]。超过3000名患者接受了至少一剂Aduhelm，Aduhelm的安全性得到了很好的描述。最常报告的不良事件是被称为淀粉样蛋白相关成像异常或“ARIA”的事件的放射线检测与10%的安慰剂组患者相比，41%的Aduhelm 10 mg/kg组患者观察到ARIA (-E和/或-H)。24%接受Aduhelm 10 mg/kg治疗的患者出现临床症状，观察到ARIA (-E和/或-H)，相比之下，接受安慰剂治疗的患者出现临床症状的比例为5%。ARIA患者最常见的症状是头痛。与ARIA相关的其他症状包括意识模糊、头晕、视觉障碍和恶心。至少有2%接受Aduhelm治疗的患者报告了不良反应，并且这些不良反应的发生频率比接受安慰剂治疗的患者高至少2 %,这些不良反应包括ARIA-E、头痛、ARIA-H微出血、ARIA-H表面铁质沉着症、跌倒、腹泻和意识模糊/谵妄/精神状态改变/定向障碍。更多资讯请咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助每位患者获得优质的海外医疗资源。