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塞尔帕替尼可作用于儿科患者

发布时间:2022-09-02    点击量:

许多药物对于儿童患者能否使用都缺乏相应的数据支持,但是塞尔帕替尼经过实验,FDA批准了该药物对于一些儿童的使用。
                                                                       
初步数据表明,塞尔帕替尼对患有RET改变的癌症的儿科患者有效。无资格参与临床试验的儿童接受连续周期的口服塞尔帕替尼治疗,起始剂量为90 mg/m2根据监管机构许可、独立审查委员会批准的单个患者方案,每天两次。两个可用报告中的第一个详细描述了4个年龄在13个月至8岁之间的肿瘤包含RET改变的病例;一位来自大韩民国,患有甲状腺乳头状癌,另一位来自美国,分别患有婴儿肌纤维瘤/血管外皮细胞瘤、先天性中胚层肾瘤/婴儿纤维肉瘤或脂肪纤维瘤病。截至2019年1月31日,所有患者继续接受塞尔帕替尼治疗的持续时间从3天到120天不等。在两名可评估缓解的患者中观察到部分缓解——包括正在进行的缓解、1例已确认的缓解和1例待确认的缓解。第二份报告详细介绍了5例年龄在2个月至15岁之间的肿瘤患者,包括RET改变,2例MTC,以及神经母细胞瘤、中胚层肾瘤/婴儿纤维肉瘤或脂肪纤维瘤病各1例。截至2019年10月1日,4名患者出现部分缓解,1名患者病情稳定。
该实验数据证明了塞尔帕替尼对于某些儿科患者的治疗是有效的。但是直至目前,该药在中国还没有上市信息,更多问题请咨询海得康医学顾问,海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。
 

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