FDA批准阿伐曲泊帕（Avatrombopag）用于慢性免疫性血小板减少症
发布时间：2022-08-12 点击量： 次
FDA批准了阿伐曲波帕（Avatrombopag）的补充新药申请(sNDA ),用于治疗对先前治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症(ITP)成年患者。
“Dova很高兴为美国的患者和医生提供阿伐曲波帕（Avatrombopag），用于治疗对以前的治疗反应不足的成年患者的慢性ITP，”PharmD的总裁兼首席执行官David Zaccardelli在一份声明中说。“除了为ITP患者提供一种新的治疗选择，我们预计阿伐曲波帕（Avatrombopag）还将解决市场上一个重要的未满足的医疗需求。”
第二代口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)的sNDA基于关键的III期修正02试验的结果以及2项II期ITP临床试验的额外发现。批准的安全性数据基于128名ITP患者。在阿伐曲波帕（Avatrombopag）的多种适应症研究中，超过1000名患者的结果支持了其他安全性和耐受性研究结果。
在02修正案的审判中，研究人员研究了在既往接受过至少1次ITP方案治疗的成年ITP患者中，与安慰剂加标准治疗相比，阿伐曲波帕（Avatrombopag）加标准治疗的安全性和有效性。调查人员筛选的100名患者中有49名符合该试验的资格标准。这些患者随机接受avatrombopag (n = 32)或安慰剂(n = 17)。
在核心研究中，阿伐曲波帕（Avatrombopag）组的暴露时间更长，32名患者中有26名(81.3%)接受avatrombopag超过18周，32名患者中有17名(53.1%)超过26周，32名患者中有2名(6.3%)超过30周。安慰剂组的17名患者中只有3名(17.6%)暴露于研究药物超过18周，只有1名患者暴露超过26周。在核心研究和推广阶段的联合研究中，暴露于阿伐曲波帕（Avatrombopag）的平均持续时间为43.9周，暴露于该药物的最长持续时间为75.7周。
数据显示，阿伐曲波帕（Avatrombopag）在血小板计数≥50 × 10的持续时间明显更长的血小板应答累积周数方面优于安慰剂9/L与安慰剂相比(中位数，12.4周比0.0周；均值，12.0 vs 0.1周；P<.0001).。
结果还显示，与基线相比，15名同时接受阿伐单抗组ITP药物治疗的患者中有5名减少了该药物的使用，而接受安慰剂治疗的8名患者中无一人减少(分别为33.3%和0%；95% CI，9.48%-57.19%)。然而，由于基线时有少数患者一直在使用合并ITP药物，因此未发现这具有统计学意义。
阿伐曲波帕（Avatrombopag）组的4名患者出现了3级治疗中出现的不良事件(TEAEs ),如鼻出血、瘀点、头痛和血小板计数减少。核心研究中还报告了两起4级TEAEs一名患者出现脑血管意外，停止了研究治疗，另一名患者出现ITP恶化，这被认为与药物无关。阿伐曲波帕（Avatrombopag）组最常报告的TEAEs为头痛、挫伤、上呼吸道感染、关节痛、鼻出血、疲劳、牙龈出血和瘀点。
根据治疗暴露量进行调整后，阿伐曲波帕（Avatrombopag）被认为耐受性良好，其安全性与安慰剂相当。试验中得出的安全性数据证明与II期研究和评估其他血小板生成素受体激动剂的6个月研究一致，头痛是最常报告的AE。
据了解，2020年4月16日阿伐曲泊帕片(Avatrombopag)在国内已经上市了，并且纳入了国家医保当中，患者可以在国内的各大药店以及医院凭药方进行购买，用医保报销。但是原厂药即使进医保价格也是相当贵的，而且报销有限，每月都是定量开，非常不方便，所以很多患者会选择海外购药。建议患者咨询我们的“海得康”医学顾问询问具体的费用和购药流程。
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参考https://www.targetedonc.com/view/fda-approves-avatrombopag-for-chronic-immune-thrombocytopenia
