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在标准免疫抑制治疗中加入艾曲波帕对重型再生障碍性贫血有效

发布时间:2023-06-15    点击量:

根据发表在《新英格兰医学杂志》上的研究,在先前未经治疗的重型再生障碍性贫血患者中,在标准免疫抑制治疗中添加艾曲波帕似乎对诱导血液学反应既安全又有效。获得性严重再生障碍性贫血的特征是原发性骨髓衰竭和全血细胞减少。过去50年中引入的治疗方法,包括抗胸腺细胞球蛋白(ATG)和环孢霉素,现在构成了标准的免疫抑制治疗,改善了造血恢复和存活率。然而,一些患者对免疫抑制疗法很难治疗,在这类人群中治疗选择有限。在这项开放、随机的3期试验中,研究人员评估了在标准一线治疗中加入口服血小板生成素受体激动剂艾曲波帕是否能改善重度或非常重度再生障碍性贫血患者的预后。

总共纳入197例患者并随机分配到A组(ATG和环孢素;101例患者)或B组(ATG和环孢素加伊曲波帕;96名患者)。在整个研究人群中,中位年龄为53岁,55%的患者为男性,34%的患者患有非常严重的贫血。
总中位随访时间为24个月。A组和B组3个月完全缓解率分别为10%和22%(优势比为3.2;P = . 01)。A组和B组6个月的总缓解率分别为41%和68%,到首次缓解的中位时间为8.8个月和3个月。
随访期后,A组无事件生存率为34%,b组为46%。尽管在研究期间,两组发生体细胞突变的患者比例均有所增加,但在随访结束时,未观察到对血液学反应的影响。研究人员指出,两组的不良事件发生率相似。
研究人员认为这项前瞻性随机试验表明,与单独使用ATG +环孢素相比,在ATG +环孢素中添加艾曲波帕对严重再生障碍性贫血患者有益。加入艾曲波帕可诱导更高质量和更快发生的反应,而不会增加毒性作用。
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