儿童ITP治疗新选择：艾曲泊帕剂量调整与安全性数据解析
发布时间：2025-05-30 点击量： 次
免疫性血小板减少症（ITP）是儿童时期最为常见的出血性疾病，以孤立性血小板减少为主要临床特点。儿童ITP通常急性起病，部分患儿可追溯到前驱感染或接种疫苗史，导致免疫失耐受，从而引发ITP。艾曲泊帕作为一种口服的小分子非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），在儿童ITP治疗中展现出显著疗效，成为新的治疗选择。以下将对艾曲泊帕的剂量调整与安全性数据进行详细解析。
艾曲泊帕的初始剂量需根据儿童的年龄和体重进行调整。通常，5岁或以下患者的起始剂量为每天1.5 mg/kg；6至11岁患者（体重≥27 kg）的起始剂量为每天37.5 mg；12岁或以上患者与成人类似，起始剂量为每天50 mg。但儿童一天最大剂量一般不超过75 mg。对于东亚/东南亚地区的儿童，剂量调整需更为谨慎，6至11岁且体重<27公斤的患者起始剂量为每日25mg，1至5岁患者起始剂量为每日0.8 mg/kg。
在治疗过程中，需根据患者的血小板计数和耐受性进行剂量调整。对于血小板计数未达到目标水平（通常为≥50×10^9/L）的患者，可以考虑逐步增加剂量，每次增加剂量为1 mg/kg（儿童）或25 mg（成人），直至达到较佳效果。同时，需密切监测血小板计数，观察儿童患者的临床出血情况。在剂量爬坡期，应增加监测频率，每周至少监测一次，持续2周，之后每两周监测一次，稳定后可以每月监测一次。
艾曲泊帕的安全性在临床试验中得到了广泛评估。儿童患者在使用艾曲泊帕时，通常不良反应的发生率较低，且大多数反应为轻度，能够耐受。常见的不良反应包括头痛、恶心、肝酶升高、乏力等。其中，肝酶升高是较为关注的不良反应之一，但多为轻度，停药后可逆。
尽管血栓事件相对少见，但对于有血栓形成风险的患者（如有既往血栓病史、肥胖、长期卧床等），医生需特别谨慎，必要时可考虑采用抗凝治疗。此外，对于出现肝酶异常的患者，应密切监测肝功能指标，灵活调整用药。如果患者的血清丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平≥3倍正常值上限，或出现肝功能损害的临床症状，必要时可联合使用保肝药；若持续肝酶异常或出现严重肝功能损伤，必要时应中止艾曲泊帕治疗。
长期使用艾曲泊帕的数据显示，儿童患者中肝酶升高比例约8%（多为轻度，停药可逆）。骨髓纤维化风险方面，儿童长期（>3年）使用艾曲泊帕的纤维化发生率<1%，显著低于成人。
根据患者的具体情况（如年龄、体重、基础疾病及合并用药情况），进行个体化的剂量调整。儿童患者应按年龄、体重及对药物的耐受进行个体化、精准化的给药。
在治疗期间，应定期监测血小板计数和肝功能。治疗的初期阶段，建议每周监测血小板计数，以便及时调整剂量。治疗稳定后，可以考虑每月或每两个月进行一次监测。同时，应定期监测肝功能，尤其是在药物治疗的头几个月，以确保没有出现肝酶升高等不良反应。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB06210
