药监局受理1.1类新药普拉替尼胶囊（Pralsetinib Capsules）上市申请并纳入优先审评
发布时间：2020-09-07 点击量： 次
当你肺部的细胞开始异常或不受控制地生长时，就会发生肺癌。最常见的肺癌类型称为非小细胞肺癌。对于这种类型的肺癌，不寻常的生长发生在你的肺部或呼吸道内层。随着更多的癌细胞生长，它们可以形成肿瘤。随着疾病的发展，它可能会扩散到你肺部周围的区域或身体的其他部位。这叫做转移性的非小细胞肺癌。临床表现为肺癌发展缓慢，通常直到疾病发展到晚期才出现症状。晚期非小细胞肺癌的症状包括体重减轻、疲劳、气短、胸痛、咳血、骨痛和头痛。这所有类型肺癌的症状，包括非小细胞肺癌，更有可能随着癌症的增长而发展，并侵入肺部或转移(扩散到身体的其他部位)。例如，肺癌可以生长到肺组织中，当你咳嗽时会产生带血的痰。或者它可以扩散到骨骼，引起骨痛，增加骨折的风险。癌症可能会增加身体的新陈代谢需求，导致体重减轻和全身虚弱。
2020年9月7日，基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”，香港联交所代码：2616）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理基石药业普拉替尼胶囊（Pralsetinib Capsules，简称“普拉替尼”） 作为国家1.1类新药的上市申请并纳入优先审评，用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。普拉替尼是由基石药业战略合作伙伴Blueprint Medicines Corporation开发的一款口服（每日一次）、强效和高选择性靶向致癌性RET变异（包括可预见的耐药突变）的在研药物。在基石药业正在开展的注册桥接试验中，普拉替尼在经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，并且安全性及耐受性良好，这一结果与先前ARROW研究中全球患者人群报告的数据结果一致。从7月份全球I/II期ARROW关键性试验的中国患者研究结果数据发表到递交NDA只用了两个月时间。
ARROW研究是一项旨在评估pralsetinib在RET融合阳性的NSCLC、甲状腺癌以及其它携带RET变异的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和疗效的全球临床研究。根据基石药业之前发布的消息，中国研究中心于2019年8月实现首例经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC患者给药，同年12月完成了最后一例患者的入组。基石计划将在未来的学术会议上发布ARROW研究RET融合阳性的 NSCLC中国患者的数据结果。
ARROW研究主要研究者，广东省人民医院吴一龙教授表示：“在肺癌精准治疗领域，针对RET靶点的研发是继EGFR、ALK、ROS1和NTRK等靶点后另一个巨大的突破。目前，国内尚无选择性RET抑制剂获批。对于RET融合阳性NSCLC患者，国内尚存在巨大未满足的临床治疗需求。普拉替尼在全球性试验以及在中国NSCLC患者中的研究结果令我们对其在国内的上市及其对患者带来的获益充满期待。”
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“我们很高兴看到NMPA已受理普拉替尼用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性NSCLC的适应症上市申请，并将其纳入优先审评。这是基石药业今年在全球递交的第3个、中国大陆递交的第2个新药上市申请，充分表明了基石药业正在商业化战略转型的道路上加速迈进。我们期待普拉替尼早日在国内上市，为中国广大RET融合阳性NSCLC患者带来新的治疗希望。”
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们很高兴看到普拉替尼在临床试验中展现了快速和持久的抗肿瘤活性以及良好的安全性及耐受性。值得一提的是，从我们与Blueprint Medicines Corporation达成合作到普拉替尼在国内成功递交上市申请仅用了2年时间。我们将继续全力推进普拉替尼在中国的研发进展，更广泛地评估该产品在未经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC、甲状腺髓样癌和其它实体瘤患者中的疗效，早日满足这部分癌症患者亟待解决的临床需求。“
综上所述，普拉替尼在中国患者中显示出了快速和持久的抗肿瘤活性，并且安全性及耐受性良好，海得康祝贺基石药业普拉替尼用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性NSCLC的适应症获中国药监局受理上市，希望普拉替尼早日在国内上市，为中国广大RET融合阳性NSCLC患者带来新的治疗希望。
