奎扎替尼(Quizartinib)在临床试验中展现出显著的疗效。针对具有FMS样内部串联重复(FLT3-ITD)基因突变的致命形式急性骨髓性白血病(AML)患者,奎扎替尼能够延长总生存期,并降低死亡风险。具体来说,在一项关键全球性3期研究中,与接受补救性化疗的患者相比,接受奎扎替尼的患者死亡风险降低了高达24%。此外,奎扎替尼还获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于治疗新诊断的FLT3-ITD阳性AML成人患者,这进一步证明了其临床效果的可靠性和实用性。
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