达沙替尼可以有效抗击儿童白血病啦
发布时间：2019-06-18 点击量： 次
达沙替尼可以有效抗击儿童白血病啦！作为抗击白血病的药物，对儿童白血病却落了下风。以至于在世界上大多数儿童的死亡都源于白血病。达沙替尼挽救了很多成人白血病，却无法挽救儿童白血病，这让作为研制该药的公司很是自责。不过近日，传出了个好消息！达沙替尼终于可以有效的抗击儿童白血病啦。海得康进口药品网小编在第一时间与大家分享了这则好消息。
白血病（Leukemia）是造血干细胞增殖分化异常而引起的恶性增殖性疾病。儿童白血病是小儿恶性肿瘤中最多见的一种，是5岁以上小儿死亡的主要原因之一。急性白血病每年发病率约占人口的5/10万。北京地区约占2.8/10万。国内外一些资料表明，白血病的发生率有逐年增多的趋势。
儿童白血病（治疗白血病新特药）半数以上病例急性发病，初期主要表现为贫血、出血、发热、感染等症状，病程拖延后器官受浸润的症状体征越来越明显。少数病儿缓慢起病，表现为乏力、纳差、精神不振，面色苍白日趋明显，并出现轻微出血现象，此时多能确诊。
近日，百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb Company，BMS）宣布：美国FDA批准了Sprycel（达沙替尼）片剂扩展适应症——治疗儿童慢性期（CP）费城染色体阳性（Ph+）慢性粒细胞白血病（CML）。这项批准在FDA的优先审查下进行，并且获得了FDA颁发的孤儿药资格。Sprycel对儿科患者的安全性和有效性在97名CP-CML患者参与的2项研究中得到评估。
慢性粒细胞白血病患者体内会产生数量不受控制的异常白细胞。当两条染色体（第9和第22号）片段断开并相互联结时，形成一种称为费城染色体的新染色体，其中含有一段异常的基因BCR-ABL。此基因产生的BCR-ABL蛋白通过信号传导在体内生成过量白细胞。目前导致CML基因改变的原因尚不清楚。
儿童癌症对抗联盟（Coalition Against Childhood Cancer）主席Vickie Buenger博士说：“尽管慢性粒细胞白血病在儿童中很少见，在所有患有白血病的儿童中不到百分之三，但是在年轻患者比在成年人中更具侵袭性，直到最近我们还没有什么可以使用的治疗选择。FDA批准扩大使用Sprycel治疗慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病儿童的决定，可能会给这些患者及其家属带来新的希望。”
百时美施贵宝美国商业部门负责人Johanna Mercier女士表示：“我们决定扩大Sprycel的适应症，表明了我们致力于在广泛的开发项目中，探索儿科应用。我们很高兴地看到，对慢性期CML儿童患者及其医生来说，他们现在有了一个新选项。”
“对于慢性粒细胞白血病儿童患者来说，治疗选项非常有限，在这个小患者群体中进行临床试验来研究潜在的新疗法是一个挑战。”科罗拉多大学医学与科罗拉多儿童医院的Lia Gore博士说：“达沙替尼是一个重要的新选择，帮助解决慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病患儿的未满足临床需求。”
这则好消息的公布，也增加了在世界上专门研发特种病症药物的医发家们信心。使他们相信终有一天，各种的疑难杂症都会随着技术和科技的发展而解决掉，相反随着科技的发展，人们生活水平的提高，也会产生新的病症。所以，我们不能掉以轻心，而要有种紧迫感。这样才可以长久的发展下去。
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