戈洛迪森（Golodirsen，商品名Vyondys 53）是一种靶向53外显子跳跃突变的药物，专门用于治疗具有特定基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。这种药物通过修复DMD基因中的缺失，允许肌肉细胞继续合成功能性地蛋白质——肌营养不良蛋白（Dystrophin），从而改善肌肉功能。
戈洛迪森能够显著提高肌肉中的肌营养不良蛋白水平，这对于减缓肌肉衰弱的进程至关重要。临床研究表明，接受戈洛迪森治疗的患者肌肉功能有所改善，尤其是在步态和运动能力方面，延缓了疾病的进展，使患者能够保持更长时间的运动能力。
参考资料：https://www.drugs.com/golodirsen.html
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