佩格塔克(Pegcetacoplan,商品名Empaveli)是一种靶向C3的疗法,通过与补体蛋白C3及其激活片段C3b结合,调节补体级联反应的过度激活。补体系统在免疫反应中发挥重要作用,但当补体系统过度激活时,可能会导致多种免疫相关疾病。佩格塔克通过特异性抑制C3,帮助恢复补体系统的正常功能,减少对健康组织的伤害。
佩格塔克适用于治疗以下疾病:
成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH): 这种罕见的血液疾病与补体系统异常激活有关,佩格塔克通过抑制C3的活化来减少溶血,改善血红蛋白尿症状。
12岁及以上C3肾小球病(C3G): 这是一种由C3补体沉积引起的肾脏疾病,佩格塔克能减少补体系统的过度激活,降低蛋白尿,保护肾脏功能。
12岁及以上原发性免疫复合物性膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN): 该疾病常伴有补体活化异常,佩格塔克通过抑制C3活性,改善肾脏功能。
佩格塔克作为一种补体抑制剂,能够有效调控免疫系统的过度反应,为PNH、C3G和IC-MPGN患者提供了一种新的治疗选择。
参考资料:
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/215014s011lbl.pdf5.
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