马塔西单抗(Marstacimab-hncq,Hympavzi)是一种抗组织因子途径抑制蛋白(TFPI)单抗,主要用于血友病患者的出血预防。血友病患者因凝血因子VIII或IX缺乏,血液难以有效凝固,易导致自发性出血。TFPI是一种天然抗凝蛋白,能够抑制组织因子-Ⅶa复合物及Xa因子,减缓凝血级联反应。
马塔西单抗通过特异性结合TFPI,抑制其活性,从而解除对外源或内源凝血通路的抑制作用,使患者体内凝血机制部分恢复。负荷剂量给药后,抗体迅速达到有效血药浓度,使血液凝固时间缩短,减少自发性和创伤性出血的风险。维持剂量的定期皮下注射可确保TFPI持续被抑制,从而提供稳定的长期出血预防效果。
不同于传统的因子替代疗法,马塔西单抗不依赖直接补充缺失的凝血因子,因此对存在因子抑制抗体的患者疗效更可靠。其作用机制使血友病治疗从被动因子替代向主动调节凝血平衡转变,为高风险患者提供了新的长期管理策略。
参考资料:
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761369s000lbl.pdf
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